张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统，可以编辑人类基因组
在一项新的研究中，美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋（Feng Zhang）教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
2023-07-03
Nature子刊：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中，研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体（AVV），用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中，这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）到人类细胞中，
2023-06-01
不会感到痛，也没有负面情绪，让她人生开挂的基因突变能否帮到更多人？
Cox团队在Brain上发表题为“Molecular basis of FAAH-OUT-associated human pain insensitivity”的论文，在分子水平回答了使得Camer
2023-06-07
3篇Nature论文连发：人类泛基因组首个草图公布
田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂（中节位于靠近染色体一端）间的重组模式，对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提
2023-05-15
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
Nature：揭示表观遗传修饰H3K4me3通过调节RNA聚合酶II的移动控制基因表达机制
在一项新的研究中，来自英国伦敦癌症研究所的研究人员揭示了一种控制细胞内遗传活动的“交通灯”机制，这有可能成为已在开发的癌症药物的靶标。
2023-03-06
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的非病毒新系统
衰老是一个复杂的过程，它逐渐损害生物体的大部分生物功能，导致疾病和死亡的易感性增加。因此，衰老是许多人类疾病的主要风险因素，如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。
2023-06-13