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Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因编辑

类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。

2023-07-27

JEM:新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失

来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力,视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因,研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变

2023-04-06

洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉

这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。

2023-09-05

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

Cell子刊:上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统

CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统,拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。

2023-07-11

Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗

这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。

2023-06-07

Nature子刊:优化gRNA,创造出更安全的CRISPR基因编辑技术

该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术,能够极大地减少编辑过程中产生的突变,为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。

2023-04-12

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16