血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
我国科学家《新英格兰医学杂志》发文揭示一种新的蜱传病毒
蜱在我国分布广泛，在全球是仅次于蚊子的第二大病原传播媒介，其叮咬可使人感染莱姆病、森林脑炎等多种疾病，严重时可致死。监测不明发热病例，鉴定与其相关的未知病毒等蜱传病原体，是控制新发传染病的一个重要环节。2019年5月30日，在“十三五”国家重点研发计划“畜禽重大疫病防控与高效安全养殖综合技术研发”专项支持下，佛山科学技术学院刘全教授课题组与浙江大学周继勇教授、内蒙古民族大学第二附属医院
这些重磅研究，将为人类再生医学铺平道路！
2019年6月20日讯 /生物谷BIOON /——本期小编为大家带来再生医学领域的最新研究进展，与大家一起学习进步！【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI：10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
一文解读再生医学领域的最新重大研究成果！
2019年6月14日讯 /生物谷BIOON /——本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展，帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果，希望大家喜欢。【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI：10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞
这个国际医学开放试验区迈出一大步！
2019年6月14日，在上海合作组织成员国元首理事会第十九次会议上，习近平总书记指出“上海合作组织医疗机构和企业上个月在中国广西防城港市成功举办国际医学创新合作论坛，各方达成许多合作共识。我们支持在防城港市建立国际医学开放试验区，继续推动上海合作组织医学创新合作。他还指出，中方愿意适时举办上海合作组织传统医学论坛，发挥传统医学优势，改善民众健康，提高医疗卫生水平。”防城港市建立国际医学开放试验区的
《自然医学》最新研究发现：贺建奎编辑的双胞胎女孩可能短寿
2018年11月，原南方科技大学生物系副教授贺建奎宣布利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对7对夫妇的胚胎基因组进行了修改，一对双胞胎女孩“露露和娜娜”成功诞生。顿时，中国政府、美国莱斯大学、美国国立卫生研究院对这一事件进行了强烈谴责和调查。批评的原因是，对胚胎基因组的任何改变都可以传递给后代。另外，对于脱离靶标的编辑或贺建奎所做的实际编辑，所了解的信息还不够。据报道，何建奎利用CR
北京学院路临床医学协同创新联盟成立
5月31日，记者从北京大学第三医院2019年科技论坛暨第二十五届科研年会上获悉，北京大学第三医院（以下简称“北医三院”）成立了“医学创新研究院”。同时，还启动了“北京学院路临床医学协同创新联盟”。在致辞环节，北京大学常务副校长、医学部主任、中国工程院院士詹启敏希望，北医三院能够充分利用学院路的地缘优势，充分利用医疗资源与产学研结合，激发医学创新的新活力，共同突破关键共性技术、颠覆技术、
Nat Cell Biol：最新干细胞研究有助于开发再生医学疗法
2019年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --一种新方法使研究人员能够创建猪和人类细胞的扩增潜能干细胞（EPSC）。这些干细胞具有发育中胚胎中最早的细胞的特征，并且可以发育成任何类型的细胞。这项研究发表在今天（6月3日）的《Nature Cell Biology》杂志上，这是科学家第一次能够从早期猪胚胎中获得干细胞。家猪因其与人类的遗传和解剖学相似性而具有很大的生物医学研究潜力，包括相似的器官