Science：经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的
2020年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学和斯坦福大学的研究人员将两种最先进的方法---CRISPR（对DNA进行编辑）和T细胞疗法（利用免疫系统的哨兵破坏肿瘤）---结合在一起，从而在快速发展的癌症免疫疗法领域开创了新的篇章。他们报道两名女性和一名男性，年龄都在60多年，其中的一人患有肉瘤，剩余两人患有一种称为多
如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症？
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除，随后对这些免疫
Nature：新一代CRISPR基因编辑技术诞生，或为人体细胞提供多种功能
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确
Nat Biotechnol：基因编辑免疫细胞攻击胶质母细胞瘤
2019年10月15日讯 /生物谷BIOON /--耶鲁大学系统生物学研究所和耶鲁癌症中心的遗传学助理教授Sidi Chen实验室开发了一种先进的基因编辑和筛选技术，可以为癌症免疫治疗寻找新的靶点。于近日发表在《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的一项新研究中，陈和同事们报告说，在小鼠胶质母细胞瘤模型中，使用含有这些基因靶点修饰的T细胞可以让肿瘤生长变慢。而胶质母细胞
Mol Cell：基因编辑大牛张锋新力作！利用Cas13开发出经编程后杀死人细胞中RNA病毒的新技术---CARVER
2019年10月14日讯/生物谷BIOON/---世界上许多最常见或致命的人类病原体都是RNA病毒，比如埃博拉病毒、寨卡病毒和流感病毒，并且大多数都没有美国食品药品管理局（FDA）批准的治疗方法。在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、哈佛大学和布罗德研究所等研究机构的研究人员将一种CRISPR RNA切割酶转变为一种经编程后检测和破坏人细胞中RNA病毒的抗病毒剂。相关研究结果于2019年10月1
Science子刊：对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑，从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑，其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie
Adv Mater：新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为止报道的最有效的CRISPR/Cas9递送工具之一，并且
JEM：利用CRISPR/Cas9对B细胞进行基因编辑有望开发出HIV疫苗
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是，在极少数情况下，受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体（bNAb）。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法，将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11日在线发表在Journal of Experimenta
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。