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股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

来自人类自身的指环病毒,可安全高效用于体内基因治疗

Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒(Betatorquevirus)属的新型病毒载体——Anellovector。

2024-04-06

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

浙大/MIT团队首次提出宏观封装细菌新概念,展望其在长效活体内诊疗和下一代集成医学器件中的前景

该文章首次定义了宏观封装细菌(macroencapsulated bacteria)这一概念,展望了毫米到厘米尺度的宏观细菌封装系统用于治疗与诊断的发展前景。

2024-03-02

研究揭示体外组装和体内染色质纤维普遍存在的双螺旋折叠模式

该研究结合冷冻聚焦离子束超薄切片(cryo-FIB)和冷冻电子断层三维成像(cryo-ET)方法,对细胞核内的染色质进行原位结构研究。

2023-09-22

向淋巴结中注入5000万个肝细胞,在人体内长出第二个肝脏

将健康供体的肝细胞直接注射到患者的肝脏中将无法存活,而淋巴结可作为新生肝脏的潜在部位。这些豆状的小组织块作为免疫系统的一部分有助于抵抗感染,它们还具有扩张的能力,并且像肝脏一样过滤血液。

2024-04-06

Science子刊:证实宿主限制因子ProTα可在体内抑制HIV感染

在一项新的研究中,来自美国沃尔特-里德陆军研究所等研究机构的研究人员证实了以前针对 HIV-1 的宿主限制因子的研究成果。他们详细介绍了组学(omics)如何在寻找治疗策略时揭示相关性。相关研究结果发

2023-08-11

Science:利用经过基因改造的巴氏不动杆菌在体内检测肿瘤DNA

一种名为巴氏不动杆菌(Acinetobacter baylyi)的细菌通常是非致病性的,而且天生就能通过水平基因转移摄取周围环境中的DNA。在一项新的研究中,来自美国加州大学圣地亚哥分校、澳大利亚南澳

2023-08-15

登上Cell Stem Cell封面:我国学者成功在猪体内培养出实体人源器官

该研究团队已经优化了在人猪嵌合体中生长人源肾脏的条件,并希望能让肾脏发育更长的时间。他们还计划在猪身上培育其他人体器官,例如心脏和胰腺。

2023-09-11

Science:发现摄入几丁质会激活哺乳动物的免疫系统、降低体内脂肪含量和抵抗肥胖

谁能忘记“幸存者(Survivor)”节目的参赛者为了赢得一百万美元奖金而被迫吃下脆皮昆虫和其他难吃食物的令人反胃的时刻?在大胆的烹饪挑战中,该电视节目的参赛者们在观众不适感的

2023-09-20