小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至
2020年8月，Evrysdi（risdiplam）获FDA批准上市，此后，Evrysdi在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的份额不断增加，第三季度累计销售额达890万美元。 Evrysdi由PTC Therapeutics、SMA基金会和罗氏联合开发，其获批具有里程碑意义。Evrysdi是第一个获批上市的靶向RNA的小分子，这种药物通过直接靶向RNA或RN
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案获美国FDA批准!
Plegridy是唯一被批准用于多发性硬化症（MS）的聚乙二醇干扰素，具有延缓残疾进展和减少复发的能力。
二度失利！哌柏西利先发优势再遭挑战？
一分钟速览研究精要：1、在芳香化酶抑制剂（AIs）耐药的转移性乳腺癌（MBC）患者中，哌柏西利联合氟维司群未提供PFS优于卡培他滨的证据。2、在AIs耐药的ESR1野生型MBC患者中，哌柏西利联合内分泌治疗（ET）未显示出优于卡培他滨的PFS。3、与卡培他滨相比，哌柏西利联合ET的耐受性更好，生活质量更好。01 研究背景哌柏西利 + 内分泌治疗（ET）是激素
Hepatology：新研究表明IDRA HBV-TCR-T细胞攻击肝细胞癌，同时暂时免受免疫抑制药物的影响
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自杜克-新加坡国立大学医学院的研究人员和新加坡其他研究机构的研究人员设计了一种经过武装的免疫细胞，它们可以攻击肝移植患者中的复发癌症，同时暂时逃避患者为避免器官排斥而服用的免疫抑制剂。相关研究结果近期发表在Hepatology期刊上，论文标题为“Immunosuppressive Drug
体外合成功能性二糖研究获进展
功能性二糖是一类具有特殊功效的低聚糖，由两个单糖通过不同糖苷键连接而成，具有高甜度、低卡路里、低升糖指数的特点，可作为益生元和功能性甜味剂用于食品领域。此外，某些功能性二糖还因其独特的功能，被广泛应用于化妆品、生物技术和制药等领域。二糖的传统制备方法是天然聚糖的酸解纯化，但是对应的天然聚糖供应有限，且酸解产物复杂，纯化成本很高。随着酶
两会“医药”之声｜第二届（2021）重庆市医药界人大代表政协委员座谈会成功举办！
人类健康是社会文明进步的基础，而医药行业则为维护人民健康提供有力保障，如何在“全民健康”的目标下，联动医保、医疗、医药，缔造医药产业新生态，成为我国向“健康中国”目标迈进的时代命题。
CA最新癌症统计：美国癌症死亡率连续第二年破纪录下降
每年美国癌症协会（ACS）都会预估美国新发癌症病例和死亡人数，并汇编癌症发生的最新数据。2021年，最新的研究报告于1月12日发表在影响因子高达292.278的“神刊” CA： A Cancer Journal for Clinicians 上。报告指出，在经历了20世纪大部分时间的增长之后，癌症死亡率从1991年的峰值持续下降到20