首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）的患者是这款创新疗法的最大受益者，25岁的艾莉森·科罗纳（Allison Corona）
基因疗法取得3期积极疗效，有望治疗致盲性眼病
昨天，基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据，这是一种一次性基因疗法候选物，有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良（IRD）。在临床试验中，voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野，该疾病在这种
Cell Rep：揭示STAT3基因的一种激活突变导致新生儿糖尿病机制
在一项新的研究中，来自芬兰赫尔辛基大学的研究人员发现STAT3基因发生的一种突变导致胰腺发育缺陷和婴儿糖尿病。
Nature：科学家首次创建3D可视化基因组
科学家们首次建立了哺乳动物单个细胞中基因组的物理模型，提供了独特的三维视角，描述DNA如何将自己“打包”到细胞中。通过新技术，科学家能够观察到细胞染色体是如何被设计得能够使一些细胞激活，或者使一些细胞保
中国启动“天梯计划” 将建万人规模“基因+免疫+临床”3D肿瘤数据库
3月1日，首届“肿瘤基因组与精准免疫治疗”高峰论坛在上海举行，国内首个专为肿瘤免疫治疗而发起的基因组合作计划“天梯计划”也在本次论坛上正式发布。
AASLD 2016：默沙东全口服丙肝三联疗法MK3治疗基因型1、2、3丙肝实现非常高的治愈率
MK3是一种全口服丙肝三联疗法，针对直接作用抗病毒药物治疗失败的丙肝群体，也表现出非常高的病毒学治愈率。
基因上市公司2016年Q3财报
数据均采用GAAP标准；数据放在一起便于信息获取，但是不同类型公司之间的财务数据没有可比性；Sequenom今年7月被LabCorp收购，Cepheid今年9月被Danaher收购，因此均没发布Q3财报；基因治疗公司仍然以巨额研发投入和
携带3人DNA孩子引争议 或出现“转基因婴儿”
每个人只可能有一对亲生父母，但现在这种固有的观念已经被美国科学家打破，据BBC报道，一名携带3个人遗传基因的孩子今年4月出生，现在他已经5个月大，非常健康。在产检时，医生发现这名男婴的母亲DNA存在遗传缺陷，
世界首例人造生命发明人融资3亿美金，誓要建立全球最强基因序列数据库
图片来源：btownerrant.com编者按： 1946年10月14日，克雷格·文特尔（Craig Venter）出生于美国犹他州盐湖城的一个平民家庭。自由的生活造就了他保持终身的好奇心、竞争热情、冒险精神和创造力。他对学校的正规教育
3期临床结果优秀，可治疗“失明”的基因疗法或将上市
今天，总部设在美国费城，致力于基因治疗的创新生物技术公司Spark Therapeutics公布了其领先候选产品 voretigene neparvovec（以前被称为SPK-RPE65）的3期临床试验的延续新数据。此前 voretigene neparvovec 已经收