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RNAi治疗高甘油三酯!美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)

2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的

2019-06-27

全球首款RNAi药物!Alnylam公司产品(patisiran)获日本批准,治疗hATTR淀粉样变性

2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已批准Onpattro(patisiran),用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法,Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟,Onp

2019-06-19

RNAi治疗罕见肝病!Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究

2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局(FDA)批准,推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究,该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法,目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关的肝病,这是一种罕见的遗

2019-04-25

强生/Arrowhead启动RNAi疗法ARO-HBV新的三重组合队列患者给药

2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日,该公司宣布,在慢性乙型肝炎病毒(HBV)患者中正在进行的I/II期临床研究(AROHBV1001)中,一个新的三重组合队列(cohort 12,第12队列)已启动了患者给药给药,该队列的治疗药物包括JNJ-3989(前称ARO-HBV)和强生旗下杨森制药选择的其他未披露制剂。随着这一新队列的启动

2019-04-25

RNAi疗法!Alnylam与再生元达成$10亿+合作,开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法

2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获批用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,与再生元(Regeneron)达成一项战略

2019-04-13

RNAi疗法达到3期临床终点 即将完成滚动新药申请

 日前,Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的RNAi疗法givosiran,在治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会上公布。AHP是一类罕见遗传病,其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说,长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。

2019-04-15

拓宽RNAi疗法适用范围 Alnylam达成10亿美元研发协议

 行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布,双方达成研发协议,合作发现、开发和推广RNAi疗法,治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛,除了表达在肝脏的靶标以外,还包括表达在眼睛和中枢神经系统(CNS)中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步,也体现出RNA

2019-04-10

RNAi治疗高甘油三酯!Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药

2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布,评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001(NCT03783377)已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究,旨在评估ARO

2019-03-18

RNAi药物开发下一个突破口在这里

 RNA干扰(RNAi)途径调节几乎所有人类细胞中的mRNA稳定性和翻译。小双链RNA分子可以有效地触发特定基因的RNAi沉默,但它们的治疗应用面临着许多涉及安全性和效力方面的挑战。然而,2018年8月标志着该领域的新纪元,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一种基于RNAi的药物Onpattro(patisiran)。近日,来自美国霍普市贝克曼研究所分子与细胞生物学系的3位研究人员

2019-03-12

高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)III期临床获得空前成功!

2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,另一款

2019-03-08