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首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物!新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在欧盟申请上市!

bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物,2026年的销售额将达到25亿美元。

2021-10-30

Hepatology:在肝脏外发现了一种新的肝脏干细胞来源,有望治疗Alagille综合征

在一项新的研究中,研究人员在肝脏外发现了一种新的干细胞来源,可以帮助治疗Alagille综合征患者。这一发现对Alagille综合征和一般的肝脏疾病(包括癌症)有广泛的生物医学意义。

2021-10-13

美国FDA批准Livmarli:首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!

Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-10-12

Rett 综合征与小鼠模型中 MeCP2/Rbfox/LASR 复合物形成缺陷有关

雷特综合征(RTT)是一种严重的神经系统疾病,是年轻女性智力残疾的主要原因。

2021-10-12

研究人员发现间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新机制

北大医院血液内科任汉云教授、李渊副教授团队研究发现骨髓来源间充质干细胞(Mesenchymal stem cells,MSCs)可通过调节趋化因子CCR2-CCL2轴抑制T细胞活化,诱导具有免疫调节作用的CCR2+CD4+T细胞生成,进而达到预防小鼠异基因造血干细胞移植后特发性肺炎综合征(IPS)的效果。此项研究发现了骨髓间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新

2021-09-14

口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市:治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!

maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-09-14

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征

小干扰RNA(SiRNAs)已被用于治疗一些未得到满足的医疗需求,包括急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上调节促炎细胞因子和趋化因子的表达

2021-08-31

安进Repatha(瑞百安):在急性冠脉综合征(ACS)患者中,显著提高斑块稳定性!

心脏病发作通常是易损斑块破裂的结果。Repatha+优化的他汀类治疗,能够增加纤维帽的厚度,最终提高斑块稳定性。

2021-08-30

全球首个“石人综合征”疗法!益普生从美国撤回RARγ激动剂palovarotene上市申请:可有效抑制异位骨化!

石人综合征是一家非常罕见的疾病,会让肌肉变骨头,人体变成石雕。

2021-08-16

美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg:第一个HIF-2α抑制剂,治疗VHL综合征相关肿瘤!

Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法,该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关。

2021-08-15