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Redox Biol:G 蛋白信号转导 6 (RGS6) 的肝调节因子通过促进氧化应激和 ATM 依赖性细胞死亡来驱动酒精脂肪肝

非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是全球最普遍的慢性肝病,其病理生理机制尚未完全阐明。

2021-09-26

新疆野苹果再生及CRISPR/Cas9基因编辑体系研究取得进展

新疆野苹果(Malus sieversii)是我国珍贵的第三纪孑遗植物,也是世界栽培苹果(Malus domestica)的祖先种,具有丰富的抗性基因资源价值。近年来,由于农田开发、过度放牧、人为砍伐、苹果小吉丁虫危害及腐烂病暴发等原因,新疆野苹果种群面积急剧减少。新疆野苹果保育及抗性基因资源挖掘利用迫在眉睫。由于新疆野苹果的自交不亲和性和较长的幼龄期,常规

2021-08-01

百时美Reblozyl治疗输血依赖性β地中海贫血:显著改善贫血!

Reblozyl是第一个红细胞成熟剂,代表了一类新的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

2021-06-16

II期BEYOND研究结果公布:罗特西普可改善成人输血依赖性(NTD)β-地中海贫血生活质量

近日,百时美施贵宝(NYSE: BMY)与Acceleron制药(NASDAQ: XLRN)共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。该研究旨在评估全球首个红细胞成熟剂罗特西普联合最佳支持治疗用于成人非输血依赖性(NTD)β-地中海贫血治疗的疗效与安全性。

2021-06-15

CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME):治疗2种血红蛋白病!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!

2021-04-29

Mol Cell:光敏sgRNA调控Cas9蛋白的失活

对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性,然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍,在最近一项研究中,来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA(pcRNA),从而能够利用光照达到降解sgRNA分子,进而调控Cas9核酸酶基因

2021-04-03

新研究揭示CRISPR/Cas9除了作为基因编辑工具,还可作为调节开关调节基因活性

2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一系列针对实验室培养的细菌开展的实验中,来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现了证据,表明广泛使用的基因切割系统CRISPR-Cas9还有另一种作用---作为CRISPR-Cas9基因的自我调节开关。它调低或调弱CRISPR-Cas9活性的作用,可能会帮助科学家们开发出用于研究目的的细胞基因工程新方法。相关研

2021-01-23

Nucleic Acids Res:发现两种较小的新型Cas9核酸酶,有望更容易地进行基因组编辑

2020年12月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶,即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件,这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用,因

2020-12-11

Nat Commun:新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全和有效

2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现,使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上,论文标题为“MiCas9 increases large size g

2020-12-04

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出转基因高油酸棉花新种质

 11月1日,山东棉花研究中心遗传育种团队研究员柳展基和华中农业大学棉花遗传改良团队教授金双侠在《植物生物技术杂志》在线发表论文,首次报道了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质的研究结果,为改良棉籽油品质和高油酸棉花分子育种奠定了基础。该研究以棉花GhFAD2-1A/D基因为靶标,分别在其DUF3474和Fatty

2020-11-11