打开APP

Science子刊:利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷

在一项新的研究中,研究人员开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者体内的造血干细胞中的一种缺陷的基因。当移植到小鼠体内后,这些经过修复的造血干细胞产生功能正常的白细胞,这提示着这一策略可能潜在地被用来治疗X-CGD患者。

2017-01-14

国家食药监总局将对14个完成临床申报的药品进行核查

1月4日,国家食药监总局发布《关于药物临床试验数据自查核查注册申请情况的公告(2016年第202号)》,总局决定对新收到14个已完成临床试验申报生产或进口的药品注册申请进行临床试验数据核查。根据公告要求,在国国

2017-01-05

2016年12月CRISPR/Cas重大进展梳理(下)

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。

2016-12-31

2016年12月CRISPR/Cas重大进展梳理(上)

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。

2016-12-31

CRISPR女神Jennifer再发重量级Reviews:CRISPR-Cas系统引领药物发现途径和疾病治疗方案的革新

CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具,可以在各种细胞中(包括人类细胞)进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力,但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法,同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证,成为下一代药物研发的有利工具。

2016-12-28

【重磅快讯】Jennifer Doudna等发现新CRISPR-Cas系统——已申请专利

北京时间12月23日凌晨,Nature杂志在线刊发了来自加州大学伯克利分校Jennifer A. Doudna和Jillian F. Banfield合作的题为“New CRISPR–Cas systems from uncultivated microbes”的重磅研究成果,研究表明她们开发

2016-12-23

胚胎研究允许超过14天?英国科学家Mary Warnock说还没有那么快

是否应该允许科学家在未来,但不仅仅是未来研究受精后在实验室培养14天的胚胎吗?

2016-12-23

63个已上市抗体药物和14个融合蛋白药物全景报告

2016年,FDA共批准了10个抗体药物:7个新药及3个抗体类似药。小编在此梳理抗体/融合蛋白药物全景图,介绍市场格局和发展趋势。截至发稿日,市场上共有63个已上市的抗体药物,14个已上市的融合蛋白药物。年底前,预计

2016-12-19

中科院生物物理研究所王艳丽课题组在Crispr/Cas系统获得新的研究成果

2016年12月15日,Molecular Cell 杂志在线发表了中科院生物物理研究所王艳丽课题组关于CRISPR-Cas系统的最新研究成果,文章标题为“C2c1-sgRNA Complex Structure Reveals RNA-Guided DNA Cleavage Mechanism”。CRI

2016-12-22

德勤最新数据:一个新药平均成本$15.4亿,耗时14

来源:Deloitte 2016距离2016年收关只剩下最后2周时间了,FDA批准的新药数量却只有20个,还不到去年45个新药的一半。根据德勤会计事务所最新发布的一份研究报告,对12家大型制药企业的持续追踪结果显示,制药巨头的

2016-12-16