新研究使得在体内进行CRISPR/Cas9精准基因组编辑成为可能
2018年9月14日/生物谷BIOON/---在临床中使用CRISPR/Cas9基因编辑的一个障碍是Cas9核酸酶可能会在错误的位点上切割DNA。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和英国阿斯利康公司的研究人员描述了一种在整个基因组中预测这些脱靶突变的策略，并且在小鼠中证实经过精心设计的向导RNA（gRNA）链不会产生任何可检测到的切割错误。相关研究结果于2018年9月12日在线发表在Nature
Science深度综述：CRISPR/Cas指引基因工程的未来
近日，顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊，为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容，一道展望它能如何指引基因工程的未来。CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模块性和高效性正在掀起一场生物技术革命。RNA指导的Cas酶已经被用来作为在培养细胞，
2018年8月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年8月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的8月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达
2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已
CRISPR：全球首个大型动物研究证实 基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这种疾病的困扰，其中绝大多数是男孩。这是因为导致杜氏肌营养不良的基因dystrophi
随着基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗？
2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种
Anal Chem：开发出高通量荧光测试方法来筛选CRISPR/Cas9抑制剂
2018年8月25日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas9基因编辑技术可能有朝一日治疗目前被认为是无法治愈的疾病。负责切除致病性的DNA片段的Cas9蛋白长期留在体内是不安全的。这就是为什么科学家们正在寻找方法来缩短这种蛋白在消除它的靶标后停留在体内的时间。为了这个目的，在一项新的研究中，来自美国桑迪亚国家实验室的研究人员开发出首个同类型的测试方法，它能够廉价地快速准确地筛选数千种分子是
Genome Biol：利用CRISPR-SKIP跳过基因中的特定外显子，有望治疗多种遗传疾病
2018年8月25日/生物谷BIOON/---在哺乳动物细胞中，基因被分解成被称为外显子的片段，这些外显子散布在非编码DNA区域中。当细胞中的转录复合物将一个基因转录成RNA接着将其翻译为蛋白时，DNA序列中存在的信号表明哪些部分是外显子，哪些部分不是这个基因的一部分。细胞将从编码部分（即外显子）转录的RNA拼接在一起，得到一个连续的RNA模板，用来制造蛋白。CRISPR基因编辑技术通常通过在靶基
Metab Eng：开发出基于CRISPR/Cas9的CasPER，高效地对酶进行基因改造
2018年8月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自丹麦技术大学、美国劳伦斯伯克利国家实验室、加州大学伯克利分校和中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员开发出一种基于CRISPR/Cas9的方法，从而能够灵活地对必需的酶和非必需的酶进行基因改造。这有很多应用，包括开发产生基于生物的药物、食品添加剂、燃料和化妆品的方法。相关研究结果发表在2018年7月的Metabolic Engin
科学家揭示CRISPR/Cas9切口全新连接机制，未来有望实现精准连接
从2013年张锋[1]和George Church[2]第一次使用CRISPR-Cas9编辑人体细胞算起，这项技术在人体细胞中的使用已经走过5个年头。虽然CRISPR被科学家使用的很溜，并已经走到临床试验阶段；但我们对Cas9的切割原理和切割后细胞修复机制的了解还比较少，甚至可以说它们还是个黑盒子。前不久，上海交通大学吴强教授课题组在Molecular Cell上发表了一篇文章，他们发现Cas9切