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利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死

2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年,全世界至少有300万人死于心源性猝死(sudden cardiac death,也称心脏性猝死)。在美国,这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见,但是年轻人也受到很大影响。在1~40岁的年龄组中,每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中,遗传性心脏病,包括遗传性心律失常,导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中,美国

2018-11-08

2018年10月CRISPR/Cas最新研究进展

2018年10月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的10月份,有哪些重大的CRISPR/Cas研究或

2018-10-31

Nat Med:人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗?

2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果,这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望,近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应,结果发现,人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力,如今研究人员正在开发多

2018-11-02

发现迄今为止最小的功能性CRISPR系统---CRISPR-Cas14

2018年10月20日/生物谷BIOON/---一群古老的包含地球上一些最小生命形式的微生物也拥有迄今为止发现的最小的CRISPR基因编辑系统。在这种基因编辑系统中,一种称为Cas14的蛋白与Cas9存在着亲缘关系,但在大小上仅为后者的三分之一。Cas9是革命性基因编辑工具CRISPR-Cas9中的一个发挥作用的蛋白组分。虽然Cas9是从细菌中分离出来的,但是Cas14是在一群古细菌---细菌的原

2018-10-20

Nat Biotechnol:利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术从头培育出新的作物品种

2018年10月4日/生物谷BIOON/---小麦和玉米等作物经历了数千年的育种过程,在此过程中人类逐渐将野生植物改造为高度栽培的变种。一个动机是更高的产量。这种育种的副作用是遗传多样性的减少和有用性质的丧失。这表现在现代的作物品种对疾病的敏感性增加,缺乏风味,或者维生素和营养成分下降。如今,在一项新的研究中,来自巴西、美国和德国的研究人员首次使用CRISPR-Cas9(一种现代的基因组编辑过程)

2018-10-04

作物驯化基因平行选择研究取得进展

作物驯化是农业发展中最重要的事件之一。作物驯化过程中,一些重要农艺性状表现出趋同驯化的特征,这些特征综合在一起被称为“驯化综合征”。控制这些性状的基因是否在不同物种驯化中受到平行选择一直是进化研究中的重要科学问题。迄今为止,同一基因在不同科作物驯化中受到平行选择仍未见报道。种子休眠减弱是一个典型的“驯化综合征”相关农艺性状。由于种子休眠表型难以鉴定,目前在作物驯化中受到选择的控制种子休眠基因报道极

2018-10-07

美国首例CRISPR疗法获批临床

Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置,并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请(IND)。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND,以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时,美FDA搁置了CTX001的I

2018-10-13

开发出让基因组重新组装的CRISPR-GO技术

2018年10月14日/生物谷BIOON/---大多数哺乳动物细胞含有一个细胞核,这个细胞核中容纳的DNA如果拉成直线的话则长6英尺以上。这种遗传物质决定着细胞的命运,而且如果它处于不合适的位置或者遭受损伤的话,那么它能够导致疾病。之前的研究已表明DNA倾向于在细胞核的某些区域聚集在一起。然而,这种放置如何影响DNA的功能仍然是不清楚的。在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学的研究人员通过解除CRI

2018-10-14

Nature医学揭示:改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑

  CRISPR基因编辑技术有很大的作为,科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日,《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章,揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是,其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。1、论文一:纠正成年小鼠的苯丙酮尿症来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮

2018-10-11

新研究挑战用于构建条件性基因敲除小鼠的CRISPR方法

2018年10月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,一个由全球17个实验室组成的联盟提供的结果与一项高度引用的研究[1]---它描述了一种利用CRISPR构建条件性基因敲除小鼠的技术---相矛盾。这项新的研究表明与那项原始的研究[1]相比,这种技术的效率要低得多。相关研究结果[2]于2018年9月1日发表在预印本服务器bioRxiv上,论文标题为“Re-Evaluating One-s

2018-10-06