随访时间长达4年！A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
阿斯利康BTK抑制剂Calquence单药一线治疗4年总缓解率(ORR)高达97%！
Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年总缓解率（ORR）高达97%、治疗复发/难治CLL患者18个月生存率高达88%，并显示出长期的良好安全性。
礼来Verzenio：第一个降低高危HR+/HER2-早期乳腺癌复发风险的CDK4/6抑制剂！
Verzenio是一种口服靶向药，选择性抑制CDK4/6，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖。
Cell：肿瘤内CD4+ T细胞介导人膀胱癌的抗肿瘤细胞毒性
2020年6月9日讯 /生物谷BIOON /——抗PD-1免疫治疗已经成为了一种明星疗法。膀胱癌患者对抗PD-1免疫治疗有反应，但并不常见。到目前为止，研究人员对介导肿瘤排斥反应的特异性T细胞尚不清楚。为了揭开这个秘密，来自加州大学旧金山分校、加州大学洛杉矶分校和Chan Zuckerberg Biohub公司的研究人员对7例患者的30604个T细胞进行了测
美国FDA批准Tivicay PD(多替拉韦分散片)，用于≥4周、≥3公斤儿科患者！
Tivicay PD是FDA批准的第一个分散片配方的整合酶抑制剂，将缩小成人和儿童HIV治疗方案的差距。
新型小鼠与人胚胎嵌合体中含有高达4%的人类细胞
据国外媒体报道，嵌合体（chimera）一般是指由两组不同DNA组成的生物。在一项新研究中，科学家培育的小鼠-人嵌合体胚胎中含有高达4%的人类细胞，这是迄今为止所有嵌合体中含有人类细胞数量最多的。令人惊讶的是，这些人类细胞甚至可以从小鼠细胞中学习，并发育得更快，换言之，这种嵌合体胚胎更接近小鼠胚胎的发育速度，而不是更缓慢的人类胚胎发育速度。研究作
辉瑞新一代口服JAK1抑制剂abrocitinib 4项III期临床研究获得成功！
abrocitinib被美国FDA授予了突破性药物资格，这是一种口服小分子，选择性抑制JAK1。
国际gnomAD联盟发表4篇Nature论文和3篇Nature子刊论文，从多个角度探究人类遗传变异
2020年6月7日讯/生物谷BIOON/---在过去的8年里，基因组聚合数据库（Genome Aggregation Database, 简称gnomAD）联盟及其前身外显子组聚合联盟（Exome Aggregation Consortium, 简称ExAC）一直与世界各地的遗传学家合作，编篡和研究来自世界各地人群的12.5万多个外显子组和1.5万个全基因组
研究揭示拟南芥DOF转录因子CDF4加快叶片衰老和花器脱落的新机制
6月2日，国际学术期刊EMBO Reports 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心蔡伟明研究组题为Transcription factor CDF4 promotes leaf senescence and floral organ abscission by regulating abscisic acid and reactive