Mol Cell：揭示CRISPR/Cas9基因编辑为何有时会遭遇失败
2018年7月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员首次描述了为什么CRISPR基因编辑有时无法发挥作用，以及如何让它更加高效地发挥作用。相关研究结果发表在2018年7月5日的Molecular Cell期刊上，论文标题为“Enhanced Bacterial Immunity and Mammalian Genome Editing via R
分享“心”健康，对话下一个投资风口——第五届中国心血管健康产业投资与并购CEO论坛9月13日在津召开
2010年由钱诗金编著，中国物资出版社出版发行的《健康从心开始》阐述了健康从“心”开始的新潮健康理念，时至2018年，金色九月，秋色宜人，秋兰飘香， CHC医疗咨询联合中新天津生态城共同举办第五届中国心血管健康产业投资与并购CEO论坛，以“心血管医疗产业新机遇+新方向”为主题，邀请国内外心血管健康产业界、投资界、科研机构和医学专家共同参与，探讨包含心血管介入器械产业发展机会与投资热点、心脑血管医疗
FDA批准上市的9款医疗人工智能产品
自2017年7月以来FDA已批准相关医疗人工智能产品9项，9项产品多为监测预警类产品，从2018年5月开始出现诊断辅助类AI产品。人工智能发展方兴未艾，国内外对人工智能产品审批、监管相关标准制定紧锣密鼓进行，FDA自2017年7月发布数字健康创新行动计划（Digital Health Innovation Action Plan， DHIAP ）（计划阐述了对于
Cell Death＆Differ：治疗脑瘤有新招 BMP9成克敌制胜法宝
2018年7月8日 讯 /生物谷BIOON/ --多形性胶质母细胞瘤（Glioblastoma multiforme, GBM）是一种高度血管化并具有很强侵袭性的脑部肿瘤，具有很强的传播能力能够侵入到周围的组织。除此之外，之前研究表明GBM干细胞的一个亚群体具有转分化成肿瘤内皮细胞（tumor-derived endothelial cells，TDEC）的能力，帮助肿瘤抵抗抗血管生成治疗药物。B
研究人员开发出新型Cas9核酸酶 提高基因编辑安全性
CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来已经在很多领域得到广泛的应用。利用这一技术开发的基因疗法在医疗健康领域中具有巨大的应用前景。CRISPR/Cas9技术能够对基因组在指定位点进行基因编辑，但是对这项技术的一个常见的忧虑是担心基因编辑会在不该出现的地方发生。日前，英国巴斯大学(University of Bath)和卡迪夫大学(Cardiff University)的研究人员利用合成生物学(
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
默沙东HPV疫苗Gardasil 9（加卫苗，9价）获美国FDA优先审查
2018年6月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Gardasil 9（加卫苗，9价重组人乳头状瘤病毒疫苗）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）日期为2018年10月6日。该sBLA旨在寻求批准扩大Gardasil 9的年龄适应症，用于27-45岁的男
默沙东申请扩大9价HPV疫苗用于27-45岁人群获FDA受理
日前，默沙东公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受旗下9价重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗GARDASIL9的补充生物制品许可申请。该申请寻求扩大GARDASIL 9的年龄适应证批准，用于27至45岁的女性和男性、预防由疫苗覆盖的9种HPV类型引起的某些癌症和疾病。美国FDA已批准优先审查该药物的sBLA，并制定了处方药使用费法（PDUFA）及审批时限，预计的决定公布日期为2018年10月6
基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
有效率97%，AAV5基因疗法可不受免疫系统影响
近日，来自荷兰的基因治疗公司uniQure提供的数据显示，用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体（NAB）的人中成功实现肝脏转导。在重新分析1/2期临床试验AMT-060中10例患者的治疗前血清样本的研究中，没有发现治疗前抗AAV5 NAB的存在与AMT-060在B型血友病患者中的临床结果有关。这些结果发表在美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上。B型血友病是一种X染