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利用CRISPR/Cas9成功地修复人胚胎中的基因突变?多篇Nature论文针锋相对

2018年8月12日/生物谷BIOON/---去年,美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov及其团队在Nature期刊上发表一篇论文[1],声称已通过基因手段对胚胎中的基因突变进行修复,如今在Nature期刊上又发表一篇论文[2],为这种成功修复提供更多的证据。与此同时,另外两个研究团队在同一期刊上发表论文对这种新证据提出质疑。去年,Mitalipov团队在一篇论文[1]中

2018-08-12

安进降胆固醇药物PCSK9抑制剂瑞百安®在华获批

为纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供创新治疗方案2018年8月8日,中国上海——今日,安进中国宣布,瑞百安®(英文名Repatha®,通用名 依洛尤单抗evolocumab)注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局(原国家食品药品监督管理总局)批准,成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)的PCSK9抑制剂。前蛋白转化酶枯草溶菌素

2018-08-08

阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗?

近日,阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics(4DMT)合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作,战略性地将4DMT在AAV(腺病毒载体)基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe

2018-07-21

揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生

2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资,但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用(尽管不会在所有细胞中都取得

2018-08-02

CRISPR-Cas9基因编辑技术或许并没有我们想象中那么精确

2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR基因编辑技术正在给医学和生物学研究带来革命性的变化,相比以往的基因编辑技术而言,该技术能帮助科学家们以更高的准确性和稳定性来对DNA进行编辑;但最近一项研究报告中就质疑这项基因编辑技术的精准性。科学家们进行基因编辑就是希望其能够帮助治愈和纠正某些疾病,而且截至目前为止,也已经有很多成功的报道,比如治疗小鼠耳聋、以及修饰细胞来治疗癌

2018-07-24

国内首款PCSK9单抗即将上市 进口审评耗时不足1年

  最新消息,近日,安进生物依洛尤单抗注射液(Evolovumab)在国内的进口上市申请已经审批完毕,推测该产品在国内获批上市。该品种的上市申请于2017年10月获得了CDE承办受理,2017年12月被纳入到优先审评程序,进口审评耗时不足1年,若该药物此次顺利获批,这将是国内首款获批上市的PCSK9单抗抑制剂。国内即将上市的首款PCSK9单抗抑制剂Evolovumab 是一种人

2018-07-24

Nat Biotechnol:厄运不断,CRISPR/Cas9基因编辑竟导致大片段DNA缺失和重排

2018年7月18日/生物谷BIOON/---在几天前的一项研究中,来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现在利用CRISPR/Cas9进行基因编辑遭遇失败(大约在15%的时间发生)时,这通常是由于Cas9蛋白持续地结合到DNA上,这会阻止DNA修复酶进入切割位点(详情参见生物谷新闻报道:Mol Cell:揭示CRISPR/Cas9基因编辑为何有时会遭遇失败)。科学家们已将CRISPR基因编辑

2018-07-18

Mol Cell:揭示CRISPR/Cas9基因编辑为何有时会遭遇失败

2018年7月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员首次描述了为什么CRISPR基因编辑有时无法发挥作用,以及如何让它更加高效地发挥作用。相关研究结果发表在2018年7月5日的Molecular Cell期刊上,论文标题为“Enhanced Bacterial Immunity and Mammalian Genome Editing via R

2018-07-16

分享“心”健康,对话下一个投资风口——第五届中国心血管健康产业投资与并购CEO论坛9月13日在津召开

2010年由钱诗金编著,中国物资出版社出版发行的《健康从心开始》阐述了健康从“心”开始的新潮健康理念,时至2018年,金色九月,秋色宜人,秋兰飘香, CHC医疗咨询联合中新天津生态城共同举办第五届中国心血管健康产业投资与并购CEO论坛,以“心血管医疗产业新机遇+新方向”为主题,邀请国内外心血管健康产业界、投资界、科研机构和医学专家共同参与,探讨包含心血管介入器械产业发展机会与投资热点、心脑血管医疗

2018-07-18

FDA批准上市的9款医疗人工智能产品

   自2017年7月以来FDA已批准相关医疗人工智能产品9项,9项产品多为监测预警类产品,从2018年5月开始出现诊断辅助类AI产品。人工智能发展方兴未艾,国内外对人工智能产品审批、监管相关标准制定紧锣密鼓进行,FDA自2017年7月发布数字健康创新行动计划(Digital Health Innovation Action Plan, DHIAP )(计划阐述了对于

2018-07-06