1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
2022-09-28
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
Diabetes Care：适量摄入乳制品或能保护机体抵御2型糖尿病 而摄入红肉和加工肉类或会增加疾病风险
9月19-23日在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲糖尿病研究协会年会上，研究人员发布了他们的最新研究结果，即乳制品（尤其是低脂产品和酸奶）或与机体患2型糖尿病的风险降低有关。
2022-09-23
日本科学家发现口服Bw菌能改善肥胖和2型糖尿病
人类正在变得越来越胖！全球范围内，肥胖率在过去的四十年里增长了三倍，达到13%，目前超重（BMI≥25）和肥胖（BMI≥30）的人数超过了20亿[1]。
2022-08-29
Nat Metab：将替格列扎与GLP-1偶联在一起有望更有效治疗2型糖尿病
这些作者如今想研究这种新药物是否也有可能治疗人类的2型糖尿病，以及这种新的组合疗法的疗效是否可以利用生化修饰进一步优化。
2022-08-30
MJA：2型糖尿病药物真能帮助治疗1型糖尿病患者吗？
来自Garvan医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，诸如恩格列净（empagliflozin）等钠-葡萄糖共转运体2（SGLT2）或能改变治疗2型糖尿病的疗法规则。
2022-07-29
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
2022-08-04
柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
PNAS：特殊的肠道菌群肽类或参与人类1型糖尿病的发生
来自波士顿学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种特定类别的人类肠道细菌，其或能制造一种含有特殊氨基酸序列的蛋白，从而就能模拟1型糖尿病中被宿主机体免疫系统所靶向作用的胰岛素肽类。
2022-07-29