首页 » 标签 :“镰状细胞病”(共找到约10条相关新闻)
  • 镰状细胞病(SCD)重大进展!GBT新药voxelotor III期临床获得成功!

    2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病(SCD)III期临床研究(HOPE)A部分的预先计划的数据审查。数据显示,治疗12周后,与安慰剂组相比,2种剂量(1500mg,900mg)voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高>1g/dL的患者比例实现统计

  • 美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,由Ironwood公司发现并拥有完全控制权,目前正处于II期临床,评估治疗SCD和贲门失弛缓症(achalasia)的潜力。在非临床前研究中,

  • 诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作,开发镰状细胞病(SCD)创新疗法

    2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议,获得了后者开发的镰状细胞病(SCD)项目EPI01。根据协议,EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-

  • 二甲双胍新疗效:治疗镰状细胞病和β地中海贫血

    【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180,000美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白(HbF)水平而变得更轻甚至治愈,但是当前治疗在提高

  • 张锋Nature发布CRISPR新成果,开辟镰状细胞病治疗新途径

    来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病背后的遗传缺陷。这为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。

  • 骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。

  • JAMA:骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。清髓性(使用高剂量的化疗或放疗)异基因造血干细胞移植(HSCT;即从

  • Blood:氧与一氧化氮水平低协同恶化镰状细胞病

    近日,研究人员报告证实:氧和强大的血管扩张器一氧化氮水平低对镰状细胞病患者有一个不幸的协同恶化作用。镰状细胞病常见的特征是红细胞粘附于血管内膜显著增加。好消息是,恢复一氧化氮正常水平可以大大减少红血细胞黏附,Tohru Ikuta博士说:该研究还指出一个潜在的新的治疗靶点,自粘附分子P-选择素,研究发现P-选择素在增加红血细胞的粘附中发挥了中心作用。

  • 诺华6.65亿美元购买镰状细胞病药物

    2012年9月21日 电 /生物谷BIOON/-- 刚刚在俄克拉荷马州起步的Selexys公司近 期不仅赢得了来自MPM中心的2300万美元投资,还与制药巨头诺华公司达成了意向合作。诺华公司将投入6.65亿美元的费用(包括前期费用和里程碑奖金)购买其针对镰刀性血细胞贫血的中期药物。

  • Stroke:动脉僵硬度与镰状细胞病合并脑卒中相关

    近日,在线发表于Stroke杂志上法国的一项研究"Arterial Stiffness and Stroke in Sickle Cell Disease"显示,经颅多普勒和动脉僵硬度可能与成年镰状细胞病患者合并脑卒中相关。 有证据表明镰状细胞病也可累及大血管。

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