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  • Neurology:临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎

    2019年10月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中,来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病,这种称为视神经脊髓炎(neuromyelitis optica)的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好,并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近

  • 世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植

    一例与“柏林病人”(全世界唯一被治愈的艾滋病患者)相似的案例出现在北京。患者与“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病,治疗方案同是造血干细胞移植;不同的是,前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞,而后者的突变天然拥有。9月12日,《新英格兰医学杂志》在线发表了我国学者这项“以基因编辑技术之长,补‘柏林病人’之短”的探索——北京大学生命科学学院邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授、

  • Nature:不对称溶酶体遗传预测造血干细胞的活化

    2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——造血干细胞在整个生命周期中自我更新,并可以分化为所有的血液谱系,并能在移植后修复受损的血液系统。不对称细胞分裂以前被怀疑是造血干细胞命运的调节因子,但它的存在尚未被直接证实。在不对称细胞分裂中,未来子细胞的不对称命运是由与有丝分裂相关的机制所决定的。这可以通过细胞外部生态位信号的非对称遗传来调节,例如,定向的分区平面,或者细胞内部命运决定因素的非对

  • Science子刊:对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状

    2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑,从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑,其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie

  • 体外自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生医

  • 研究发现普通胶水成分可用于培养造血干细胞

      一项最新国际研究发现,普通胶水中含有的聚乙烯醇可以用于造血干细胞的培养液,在此基础上有望大幅降低造血干细胞的培养成本,帮助治疗白血病等疾病。造血干细胞能分化成血液中的白细胞和红细胞,可用于治疗白血病等疾病。但是过去在实验室中培养造血干细胞的尝试面临效果不好、成本高昂等问题,导致临床上治疗白血病多依赖骨髓移植等方式。日本东京大学和美国斯坦福大学等机构研究人员在新一期英国《自然

  • Nature:重大进展!28天内在体外将造血干细胞的数量扩大900倍,让无需接受调理治疗的造血干细胞移植成为可能

    2019年6月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学和日本东京大学等研究机构的研究人员可能破解了在没有放疗和化疗的情况下进行干细胞移植和基因治疗的密码。几十年来,科学家们在实验室中培养大量造血干细胞的尝试一直受阻。这些罕见的骨髓细胞单独负责产生血液和免疫系统中的所有细胞。培养这些细胞的困难严重阻碍了许多研究工作,包括那些让某些癌症或血液疾病患者更容易和更安全地接受干细

  • 科学家绘制造血干细胞扩增组织的3D转录组图谱

     血液系统中贮藏着一种具有自我更新、分化成各种血细胞潜能的成体干细胞,称为造血干细胞,它能够维持机体长久造血和组织稳态。造血干细胞移植是恶性血癌的有效治疗手段,但干细胞来源不足成为限制该治疗广泛应用的瓶颈。因此,造血干细胞的发育,尤其是造血干细胞扩增的研究备受关注。然而,现在的研究主要集中在特定细胞群体或关键因子的“线性化”或“平面化”解析,缺乏全面“立体化”的分析。从系统生物学角度解析

  • 造血干细胞移植可能引起的GVHD,间充质干细胞来救!

    什么是移植物抗宿主病(GVHD)?用所有人都能听得懂的话简单点讲,就是“排异反应”,不过是器官/血液捐献者的免疫细胞对被移植者的“攻击”。它可能发生在器官移植时,可能发生在造血干细胞移植时,甚至输血也可能引发移植物抗宿主病。发生率还不低,大约在30%~45%左右。GVHD:移植成功之路的“拦路虎”2018年,美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准了已上市药物ibrutinib用于治疗造血干细胞

  • 自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)