J Nanobiotechnology:抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡(ODNVs)
橄榄来源的纳米囊泡(ODNVs)在药物递送应用中展现出了卓越的性能,其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力,使其成为抗癌药物递送的理想候选者。
2024-12-04
Mol Ther:利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中,研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
2025-01-30
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!
这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官,且对基底和分泌细胞具有高嗜性,为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13
8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体,用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合,具有前所未有的标记强度和特异性,为在多种哺乳动物模型生物中,甚至可能在人类中,实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
2025-05-27
Cell:利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台,即FAST-PLV。该平台可避开肝脏,使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28