首个Friedreich共济失调药物获FDA批准，Reata Pharmaceuticals股价飙升189%
FDA批准了美国生物制药公司Reata Pharmaceuticals开发的用于治疗罕见神经肌肉疾病Friedreich共济失调的药物omaveloxolone（商品名：Skyclarys）。
Sci Signal：揭示特殊蛋白激酶的突变导致人类脊髓小脑共济失调发生的分子机制
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，SCA14相关的突变或会扰乱PKCγ的自我抑制和降解过程，从而导致酶类活性水平的上升，这种持续的“渗漏”活性或许会改变普金吉氏细胞的磷酸化蛋白质组。
Cell Death and Disease:揭示间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调新机制
研究发现可以通过mTOR靶向途径促进TFEB核转位激活自噬溶酶体功能，减少细胞内累积突变蛋白ataxin-3的含量，起到改善神经细胞功能，促进神经发生的作用。
Cell：科学家揭示腹侧脊髓小脑束神经元对哺乳动物运动的控制机制
运动是动物生存所必需的一种复杂行为。脊椎动物的运动依赖于被称为中枢模式发生器（CPG）的脊柱间神经元，其产生的活动负责屈肌和伸肌以及身体左右两侧的交替。目前，尚不清楚是多种还是单一的神经元类型负责控制哺乳动物的运动。美国哥伦比亚大学研究团队揭示，腹侧脊髓小脑束神经元（VSCT）对哺乳动物运动的控制机制。该研究成果《Cell》上发表，题
抗癫痫“老药”的“新技能”：强力逆转小脑共济失调
近日，厦门大学医学院神经科学研究所王鑫教授团队在《国家科学评论》（National Science Review）上发表题为“SNX14 deficiency-induced defective axonal mitochondrial transport in Purkinje cells underlies cerebellar ataxia and c
王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
Neuron:发现脊髓小脑共济失调1型最新分子机制——Homer--3蛋白
2016年1月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自伯尔尼大学的科学家在脊髓小脑共济失调1型（SCA1）小鼠模型发现了小脑浦肯野细胞的最新变性机制。该研究团队的发现，进一步完善了小脑共济失调障碍的潜在发病机制，也为
法国AAVLife融资1200万美元开发治疗弗里德希氏共济失调基因疗法
AAVLife公司从Versant Ventures等风投公司获得了总额1200万美元的投资用于开发一种治疗知名罕见病弗里德希氏共济失调的基因敲除疗法。
SCTM：干细胞研究新进展有望治疗共济失调性毛细血管扩张症
来自澳大利亚生物工程与纳米技术研究所(Australian Institute for Bioengineering and Nanotechnology, AIBN)的研究人员在理解和治疗一种被称作共济失调性毛细血管扩张症(ataxia-telangiectasia, AT)的退化性疾病的目标上更接近一步。