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  • 首个脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药物!罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功!

    2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿的关键性FIREFISH研究(NCT02913482)第二部分的阳性结果。risdiplam是一种运动神经元生存基因2(SMN2)剪接修饰剂,目前正开发用于所有类型(1型、2型、3型)SMA的治疗。FIREFI

  • Neuron:脊髓的“运动引擎”被揭示

    近日,瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员揭示了一种新的组织原理,该原理解释了脊椎动物如何协调运动。结果发表在《Neuron》杂志上。

  • Science子刊:揭示GDNF决定体内移植的神经祖细胞命运,有望治疗脊髓损伤

    2020年1月19日讯/生物谷BIOON/---神经祖细胞(NPC)是脊髓损伤后修复和再生神经元的一种潜在的治疗方法。然而,受损脊髓中的有害微环境有助于在啮齿动物中进行NPC移植后观察到有限程度的恢复。在一项新的研究中,来自加拿大多伦多大学等研究机构的研究人员发现在啮齿动物的脊髓微环境中,脊髓损伤诱导的Notch激活使得移植到它们体内的NPC的命运偏向星形胶

  • 罕见病新药!罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险!

    2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,评估单抗药物satralizumab(开发代码:SA237)治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的全球III期临床研究SAkuraSky(NCT02028884)的结果已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。结果显示,satralizumab联合免疫抑制剂治

  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物!罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查!

    2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理risdiplam的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药是一种运动神经元生存基因2(SMN2)剪接修饰剂,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年5月24日。之前,FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r

  • 首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物!Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准!

    2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日,该公司宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已批准Soliris(eculizumab)一个新的适应症,用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD,包括视神经脊髓炎)患者,预防病情复发。此次批准,使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查!

    2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)宣布已向日本卫生劳动福利部(MHLW)提交了satralizumab(开发代码:SA237)的新药申请(NDA),该药用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。今年9月,satralizumab已被MHLW授予孤儿药资格,此次申请将通过优先审查程序进行审查。satralizumab是一种实

  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物!罗氏risdiplam治疗2型和3型SMA关键III期获得成功!

    2019年11月13日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示,研究达到了运动功能测量32(MFM-32)量表评分相对基线变化的主要终点:治疗一年后,与安慰剂组相比,risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止,评估r

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在美欧进入审查!

    2019年11月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理单抗药物satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)青少年和成人患者的营销授权申请(MAA)并授予了加速评估。此外,美国食品和药物管理局(FDA)已受理了satralizumab的生物制品许可申请(BLA)。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体(

  • 越来越多的证据表明肠道病毒是急性无力脊髓炎的罪魁祸首

    2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---一组研究人员发表的证据表明肠道病毒是一种神秘的神经疾病的罪魁祸首,这种疾病在过去几年里使美国近600名儿童瘫痪。这项研究于2019年6月在bioRxiv预印本服务器上进行了报道,于2019年10月21日在Nature Medicine期刊上进行了描述,发现将近70%的急性无力脊髓炎(acute flaccid myelitis, AFM,也译作急性