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  • 第四款“渐冻人”药物!美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂),治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)

    2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司,致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线,用于治疗中枢神经系统疾病,并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外,该公司还与其他药企合作,利用其专有的、同类最佳的技术(如PharmFilm技术)将新分子推向市场。近日,该公司宣布,其开发的利

  • 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组!

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日,该公司宣布,评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟,arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并

  • 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床!

    2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日,该公司宣布,评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析,因此不再需要对数据进行中期分析。在

  • Neuron:突破!科学家有望开发出治疗肌萎缩侧索硬化症的新型疗法

    2019年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种运动机体运动神经元功能的神经性疾病,在显微镜下研究者能够注意到,ALS患者的运动神经元包含有过量的TDP-43蛋白聚集物,由于聚集物中的TDP-43并不能发挥其正常作用,因此科学家们认为这种聚集物或诱发了运动神经元的变性,即ALS发生的标志。图片来源:UC San Diego Health Sciences近日,一项

  • Nat Neurosci:研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制

    2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --由哈佛大学干细胞科学家领导的研究发现了肌萎缩侧索硬化症(ALS)的潜在新生物标志物和药物靶点。该研究发表于Nature Neuroscience。该研究使用人类运动神经元的干细胞模型揭示STMN2基因作为潜在的治疗靶点,证明了这种人类干细胞模型方法在药物发现中的价值。大约10年前,科学家在ALS患者的死后神经元中发现了一种名为TDP-43的蛋白质

  • 科学家成功鉴别出肌萎缩侧索硬化症的发病机制

    2018年9月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自瑞典于默奥大学的科学家们通过研究揭示了诱发肌萎缩侧索硬化(ALS)的分子机制,他们发现,一种结构缺陷的蛋白质或许能将这种变形特性扩散到其它蛋白质中,相关研究结果或能帮助研究人员开发治疗ALS的新型疗法。图片来源:Karin Forsberg研究者Johan Bergh表示,我们鉴别出了两种不同类型的蛋白质聚集体,其携带有不同的结构和传播能

  • 科学家发现肌萎缩侧索硬化症致病新机制

      细胞基因组DNA总是受到内源或外源环境中各种损伤因子的攻击,从而引起基因组DNA损伤。为维持基因组稳定性,生物体进化出了一种保护机制来监控DNA损伤并修复,这一机制即为DNA损伤应答。DNA损伤应答是一个复杂的信号传导网络系统,它能感知DNA损伤并将信号进行传递,进而引起一系列的应答反应,如激活细胞周期检验点、DNA修复、转录改变以及损伤过于严重时的细胞死亡等。肌萎缩侧索硬

  • 干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者是安全的

    有科学家报道称,干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者是安全的,但是,其疗效还不确切。在仅涉及15名ALS患者的初步研究中,研究人员发现,多数患者对脊髓注射大剂量的干细胞有耐受性,虽然有两名患者发

  • 医药行业献礼6.21世界渐冻人日:三菱田边向FDA提交edaravone(依达拉奉)上市申请,治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)

    edaravone(依达拉奉)是一种自由基清除剂,在临床研究中能够有效延缓ALS患者病情的进展。

  • PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展!SOD1三聚体或致神经元死亡

      2016年1月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自北卡罗来纳州大学医学院的研究者首次发现了一种具有神经毒作用的蛋白三聚体SOD1,可引起神经凋亡,对肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)疾病进展具有恶性影响。