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  • 阿尔茨海默氏症的致病蛋白纤维,与人类繁衍息息相关?

    一说起阿尔茨海默氏症(AD),大伙儿往往闻之色变。作为一种神经退行性顽疾,人们迄今未找到能有效预防、治疗阿尔茨海默氏症的方法。研究显示,这种疾病与β- 淀粉样蛋白存在密切关联,这种蛋白若过度聚集形成蛋白纤维而沉积在大脑中,就有可能导致阿尔茨海默氏症。2007 年,研究人员有了一个意外发现,他们居然在精液中发现了淀粉样蛋白纤维!一开始,大家都觉得这可是个天大的坏消息,觉得这些“不良分子”会与艾滋病病

  • 超级重磅!Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化(CF)将使90%的患者受益

     2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化(CF)领域的统治者美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)近日宣布,该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功,这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激,该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变(Min

  • 福泰公布囊肿性肺纤维化组合药物临床结果 股票大涨23%

    新闻事件今天福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化(CF)三药组合的一二期临床结果,令其股票大幅上扬23%。增敏剂ivacaftor 、一代修复剂tezacaftor 、分别与三个二代修复剂(VX-440、VX-152 、和VX-659)的三药组合在不同CFTR变异人群显着改善肺功能,比基线对照改善约10个百分点的FEV1。这些组合涵盖最常见的f508del变异人群,估计90%的CF可以受益。药源解析CF

  • Nature:重磅!破解阿尔茨海默病特征性的tau蛋白纤维结构

    阿尔茨海默病患者大脑的PET扫描图。2017年7月8日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国医学研究委员会(MRC)分子生物学实验室(LMB)和美国印第安纳大学的研究人员首次揭示出导致阿尔茨海默病的两种异常纤维之一的原子结构。理解这些纤维的结构将是开发阻止它们形成的药物的关键。他们认为他们发现的这些纤维结构也可能提示着tau蛋白如何在其他的神经退行性疾病中形成不同的纤维。相关研究结果

  • 罗氏片剂剂型Esbriet(比非尼酮)获欧盟批准治疗轻度至中度特发性肺纤维化(IPF)

    2017年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准新的速释片剂剂型Esbriet(pirfenidone,比非尼酮)用于轻度至中度特发性肺纤维化(IPF)患者的治疗。罗氏已计划于2017年在数个欧洲国家推出片剂Esbriet。此次批准的新的片剂剂型Esbriet规格为801mg或267mg片剂,旨在为IPF患者群体提供一种服药负担更

  • 接受OFEV®(尼达尼布)治疗的特发性肺纤维化(IPF)患者获得肺功能改善或稳定的比例是安慰剂组患者的两倍1

    ·单独的亚组分析显示,在需要调整剂量以控制不良事件的患者中,OFEV®在减缓疾病进展方面的长期疗效可维持长达96周2·在另外一项汇总分析中,大多数(90%)患者具有高心血管(CV)风险,结果显示OFEV与安慰剂治疗组患者中的主要CV不良事件的发生率,两组相似,并且都是比较低的3 德国殷格翰,2017年5月24日- 勃林格殷格翰今天宣布,在2017年美国胸科协会(ATS)会议上介绍

  • FDA批准扩大Kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群

    2017年5月23日 讯 /生物谷BIOON/ ---美国FDA在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后,批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)的患者,该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变,扩展到33个。FDA药物评价及研究中心主任Janet Woodc

  • 脂肪肝:粪便微生物诊断晚期纤维化前景可期

    近年来,非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的患病率、发病率不断增高,发病年龄也出现低龄化趋势,影响了越来越多的个体。NAFLD 往往难以察觉,直到病情进展为晚期才能得到诊断,而且确定性诊断需要对肝脏进行创性活检。近期,一项初步研究显示出颇具前景的结果,患者粪便样本中的肠道独特微生物组成可用于预测晚期 NAFLD。来自加州大学圣地亚哥分校(UCSD)等研究机构的研究人员共同参与了本项研究,研究结果发表

  • Nat Med:基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化病

    近日,来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展,研究者发现,基于胸腺素α1(Tα1)的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷,还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现,相关研究刊登于国际杂志Nature Medicine上。

  • 囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功

    3月29日,Vertex Pharmaceuticals 宣布,Tezacaftor(VX-661)/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化(CF)患者的两项 3 期研究结果显示,他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病,