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  • 治疗神经纤维瘤 首款新药离患者还有多远

     什么是神经纤维瘤病?神经纤维瘤病(neurofibromatosis)简称NF,是一种遗传性疾病,主要症状是导致患者的神经生长肿瘤。从发病率上看,它属于罕见病的范畴——大约每3000个新生儿里,会有1人患有这种疾病。尽管发病率不高,但在全球范围内,它的患者总数依然不容小视。据估计,全世界共有250万名NF患者,且不分人群、性别、或是种族。具体细分的话,NF又可以分为三种类型,即1型NF

  • 特发性肺纤维化新药!美国FDA授予新型抗纤维化免疫调节剂PRM-151突破性药物资格

    2019年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --Promedior是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发靶向疗法治疗涉及纤维化的疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗纤维化免疫调节剂PRM-151治疗特发性肺纤维化(IPF)的突破性药物资格(BTD)。就在最近,该公司已与FDA就PRM-151的III期临床研究设计达成了一致意见,采用用力肺活量(forced vi

  • 近期纤维化疾病重要研究成果一览

    本文中,小编整理了近期科学家们在纤维化疾病研究领域取得的研究成果,与大家一起学习!【1】Nature:常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维化doi:10.1038/s41586-019-1018-5近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现,一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人,囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍,

  • 罕见病新药!阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格,治疗特发性肺纤维化(IPF)

    2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种

  • Nature:常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维

    2019年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现,一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人,囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍,利用人类细胞和动物模型进行研究,研究人员发现,两性霉素(amphotericin)或能帮助恢复肺部细胞的功能,并能更好地帮助患者抵御慢性细菌性肺部感染,

  • 新基JAK2抑制剂获FDA优先审评资格 治疗骨髓纤维

     3月5日,新基(Celgene)制药公司表示,公司旗下JAK2抑制剂fedratinib用于骨髓纤维化治疗的上市申请获得FDA优先审评认定,预期做出审批决定日期为9月3日。Fedratinib除了治疗骨髓纤维化外,其它在研适应症还有真性红细胞增多症。该药物为Celgene在2018年1月通过并购Impact Biomedicines获得。根据这笔交易,Celgene公司将支付约11亿美

  • 骨髓纤维化新药!新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib获美国FDA优先审查

    2019年03月6日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理fedratinib的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格,该药是一种高度选择性的JAK2抑制剂,用于治疗骨髓纤维化患者,这是一种严重的骨髓疾病,会破坏人体正常的血细胞生成。根据《处方药用户收费法》,FDA将在2019年9月3日作出审查决定。之前,FDA已授予fedrati

  • Nat Commun:新研究揭示治疗肺纤维化的关键时间窗口

    2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --最近在Nature Communications上发表的一项新研究调查了丹麦青年肺纤维化患者10年内的感染情况。这是迄今为止最大规模的纵向研究。CF患者具有遗传缺陷,其导致肺脱水,进而导致通常由铜绿假单胞菌引起的严重且持续的肺部感染。该研究表明,在铜绿假单胞菌感染后的前两到三年内,细菌已经迅速适应环境,生长缓慢并优化其生存适应性。(图片来源:www

  • 科学家发现紊乱的肺部微生态调控白介素-17B促发肺纤维

     在慢性呼吸系统疾病中,除了肺癌,还有一个“致命杀手”——特发性肺纤维化,它是一种严重的肺纤维化形式,被称作“不是癌症的癌症”。据数据显示,确诊后的患者生存期仅2-3年,5年生存率低于30%。近年来,特发性肺纤维化发病率和死亡率有升高趋势。时至今日,其致病机理、发病原因尚未可知,也无特效药物用于治疗。一直以来,为了攻克这些难题,科学家们不断尝试着各种方法。中科院上海营养与健康研究所研究员

  • Small:西南交通大学开发出可植入多层载药纤维克服肿瘤多药耐药性

    2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——肿瘤细胞的多药耐药性(Multiple drug resistance,MDR)是目前化疗失败的主要原因之一,而肿瘤的多药耐药性主要是由于P-糖蛋白(P-glycoprotein,P-gp)药物泵等蛋白质将药物泵出肿瘤细胞从而降低了肿瘤细胞内的药物浓度,最终导致治疗失败。到目前为止,开发直接有效的策略通过持续抑制MDR肿瘤细胞的P-gp药物泵来增加