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  • 科学家如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病?

    本文中,小编整理了多篇文章解读科学家们近期在基因疗法治疗人类疾病上取得的重要研究成果,分享给大家!【1】EMBO Mol Med:科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体!doi:10.15252/emmm.201708791近日,来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究,利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Me

  • PNAS | 哈佛大学刘小乐团队发现耐药型ER+乳腺癌的治疗新靶点

      研究背景:根据《柳叶刀》上发表的一篇名为《中国乳腺癌现状报告》的研究结果显示,乳腺癌目前已成为中国女性发病率最高的癌症类型,每年有将近20万女性被确诊。在全球范围内,中国占据新诊断乳腺癌病例的12.2%,占据乳腺癌死亡的9.6%。中国乳腺癌发病率近几年呈逐年递增之势,增速位列世界首位;而我国乳腺癌患者的平均发病年龄又比西方国家早10-15年,年轻化趋势显着。预计到2030年

  • Diabetes:清华大学李蓬院士揭示治疗肥胖的潜在新策略

    2018年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --代谢的平衡是靠组织、器官、细胞器和众多分子共同作用来维持的。Cidea和Cidec都是脂滴相关蛋白,能够分别促进棕色和白色脂肪组织进行脂质存储,之前许多研究对Cidea和Cidec参与肥胖发生的作用机制进行了研究。最近来自清华大学的李蓬院士课题组又对Cidea和Cidec如何参与机体能量消耗进行了更进一步研究,相关研究结果发表在国际学术期刊Did

  • Zogenix公司治疗罕见神经疾病新药 3期获积极结果

      今日,专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布,该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致,ZX008达到了主要终点和所有的关键次要终点。这些研究表明,ZX008作为辅助疗法加入到基于

  • 治疗晚期肝细胞癌 默沙东Keytruda获优先审评资格

      默沙东公司 (MSD) 宣布美国FDA接受了该公司为Keytruda (pembrolizumab) 递交的补充生物制剂许可申请 (sBLA) 并且授予其优先审评资格。在这项申请中,默沙东公司的抗PD-1疗法将用于治疗已经接受过其它疗法治疗的晚期肝细胞癌 (hepatocellular carcinoma, HCC) 患者。FDA预计在今年11月9日之前完成审批。HCC是成

  • JAMA:针灸可以明显缓解早期乳腺癌治疗相关关节痛

      这类乳腺癌慢性疼痛,太痛苦且干扰治疗怎么办?传统中医里的古老针灸术,或有潜力来缓解。针对早期乳腺癌绝经后患者使用芳香化酶抑制剂(AI)治疗相关关节痛,“真针灸”治疗6周后,相比“假针灸(非穴位针刺)”或等待观察(无针灸),可以明显缓解这类痛苦。针灸改善AI相关关节痛,待明确其临床价值之后,部分乳腺癌患者痛苦命运,或将因此而改变。7月10日,《美国医学会杂志(JAMA)》权威

  • Nature:找到肿瘤患者对免疫治疗没反应的原因~肿瘤中存在大量与癌症不相关的“吃瓜”杀伤性T细胞

      有些患者对免疫治疗没反应背后的原因,比较复杂,有科学家认为是肿瘤还有更多的免疫抑制手段待发现,也有科学家发现是PD-1抗体进入人体之后被“吃掉”了。前不久,来自新加坡的Singapore Immunology Network(SIgN)的Evan W. Newell团队发现了一个让人无奈的原因。理论上讲,进入到肿瘤里面的杀伤性T细胞应该是为了杀灭癌细胞而生的。但是,Newe

  • BioNTech与Genevant达成合作 开发5种罕见病领mRNA治疗方案

     BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案,用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可,将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势,BioNTech还是研发mRNA疗法的行业领导者,拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作

  • 再生疗法获积极结果 有望治疗性功能障碍

     Cytori Therapeutics公司宣布该公司开发的基于脂肪来源的再生细胞(Adipose-Derived Regenerative Cells, ADRCs)的细胞疗法在治疗接受根治性前列腺切除术(radical prostatectomy, RP)后性功能障碍(Erectile Dysfunction, ED)患者的临床1期试验中获得积极结果。这项临床1期试验的结果在《Uro

  • 神经系统疾病治疗的下一个前沿——ASOs

      从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides, ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能,到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物,这期间经历了近40年的漫长积淀。在早期研究阶段,ASOs存在靶向性不强、生物活性不足、脱靶毒副作用等诸多短板,而今,一些经化学修饰ASOs的出现很好地解决了上述问题,随着对ASOs作用机制的