在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见病大约7000种，但美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗这些罕见疾病的药物还

本月，NIA-AA提出了新的阿尔茨海默病研究框架，它与数十年来一直使用的方法不同。后者依赖于认知变化，如记忆丧失、空间感错乱、认知障碍等，新的框架则是基于对生物标志物的检测，以实现在症状出现之前判断疾病[1]。目前，这种框架还仅用于研究，暂时不会进入临床。但是想象一下，在这种框架之下，阿尔茨海默病或许可以像心血管疾病、糖尿病这些慢性疾病一样，在症状出现之前就被早期发现，得到一定程度的控制。毕竟对于

  全世界范围内，新型抗生素的缺乏已经带来了严重的公共卫生危机，而针对革兰氏阴性菌的抗生素新药研发则一直困难重重。在最新一期的《自然》杂志上，来自基因泰克（Genentech）的科学家们面对这一难题做出了突破。我们也很高兴来自药明康德的两位科学家——王健博士与卢艳博士协助基因泰克的合作伙伴们完成了这项工作。在介绍这项研究前，我们先来了解一下革兰氏阴性菌。这类细菌的致病性更高，常

在丙型肝炎被基本攻克之后，NASH治疗领域成了热点。据EvaluatePharme预测，2025年全球NASH药物市场规模在可达400亿美元。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）在发达国家和地区患病率高，约15%~40%，其中10~20% NAFLD患者会发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），估计世界范围NASH的发病率在3~5%，在糖尿病人群中发病率会提高至22%，值得注意的是，NASH患者中约有1

由商务部投资促进事务局、生物谷、德勤中国共同主办的“2018中国生物医药产业国际投资合作大会”将于2018年4月11-13日在上海远洋宾馆隆重召开。期间将发布《2017中国医药健康产业投资促进报告》、《2017中国生物医药产业园区白皮书》。晚宴将举办“2017中国生物医药园区评选”活动的最佳园区颁奖仪式。大会将为园区招商引资、项目对接，企业扩大自身影响力、挖掘匹配市场需求提供绝佳沟通合作交流平台。

由生物谷举办的2018新药研发东方论坛将于4月11-13日在上海远洋宾馆召开！大会设立项目路演环节，4月13日下午的项目路演活动，我们征集了数家在新药领域有核心技术产品的初期项目，活动的目的是给优秀创新项目搭建一个展示平台，促进创始人和专家、企业家、投资人之间的交流。大会包含三个平行论坛，新药研发东方论坛、天然药物研讨会暨港澳台天然药论坛、中国生物医药产业国际投资合作大会同期召开！一票三会、项目云

 小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布，公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示，ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。

 1. 丽珠集团重磅新药质子泵抑制剂有望近期获批上市1月2日，丽珠集团公告称，注射用艾普拉唑钠以及艾普拉唑钠原料申报生产的注册申请状态均变更为“审批完毕-待制证”，意味重磅品种注射用艾普拉唑近期有望获批！艾普拉唑是公司自主研发的1.1类新药，属于新一代质子泵抑制剂(PPI)，曾获得国家科技进步二等奖。消化性溃疡是消化系统常见疾病，质子泵抑制剂是目前消化性溃疡治疗的首选药物。2. 众生药业

11月10日，为期三天的第十届ChinaTrials峰会在上海顺利落下帷幕。ChinaTrials是中国临床研发行业举办时间最久的峰会，本届峰会重点探讨创新公司新浪潮对于整个行业的影响，以及CFDA近期多项改革方针如何引领中国研发步入国际舞台。11月8日上午，PPC佳生应会议主办方邀请举办了“药物早期临床研究研讨会”。本次研讨会吸引了近百名来自国内外知名制药公司和生物技术公司的高级管理者和临床研发

我国的生物医药发展正处于高速发展及变革的阶段阶段，国家层面出台众多的政策引导及促进提升医药产业水平，全球化与创新合作成为未来的焦点。医药企业，特别是我国国内药企面临的前所未有的挑战与机遇。企业必须通过国际化合作创新积极应对，加强生物制药研发，引进海外项目，缩短研发周期，开展短期/长期商务合作，尽快在市场中占据一席之地。由生物谷主办的“2017 国际创新产业高峰论坛”将于2017年11月02日至03