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  • 戈谢病基因疗法!AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格

    2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病(Gaucher disease)的孤儿药资格(ODD)。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成,这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶(GCase),这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前,AVROBIO

  • CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫

      在一些血友病基因疗法中,腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是,大多数人已经对AAV产生了自然免疫,这可能使治疗无效。近日,由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法:通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)

  • 慢病毒大规模生产面临的挑战

    慢病毒作为基因载体在治疗各类遗传性和后天性的人类疾病中倍受欢迎。从基础研究发展到临床阶段,高浓度纯化的载体需求量越来越大,相应的方法也层出不穷。目前大多数慢病毒的生产是在方瓶、平皿等体系中加入胎牛血清贴壁培养HEK293细胞系(293T和293E),通过多质粒瞬时转染包装得到病毒,但是该方法难以放大生产。瞬时转染的放大培养包括贴壁细胞和悬浮细胞。对于贴壁细胞培养放大,如使用滚瓶和细胞工厂,这些方式

  • Nature biotechnology:应用慢病毒载体检测CRISPR-CAS9和TALEN脱靶

                                                 2015年2月1日讯 /生物谷BIOON/ --近日,国

  • 【生物谷行云学院】Clontech慢病毒相关制品介绍

    1:Clontech慢病毒包装系统Lenti-x简介,2:Lenti-x表达系统相关制品,3:提高慢病毒滴度的相关制品。

  • EBM:RD114可提供一个有效及多样的方法伪态化慢病毒载体

    治疗性的慢病毒载体已变成分子医学上重要的工具,越来越多的临床试验都使用这种载体系统,从基础研究的观点来看,慢病毒载体是令人着迷的物质,一方面,第一型人类免疫缺陷病毒(HIV)可以提供较大的容量及能力将基因转殖到不分裂的细胞如骨髓干细胞(HSCs) 及神经细胞。但一些顾虑如可能产生会复制的病毒颗粒,使得我们必须移除HIV基因的一大部份,主要是外套膜蛋白质。

  • 首届国际基因与细胞治疗大会及慢病毒载体研讨班

    为了使广大科研工作者能够顺利掌握慢病毒载体的生产流程,主办方特开设专业技术研讨班。内容包括病毒载体构建技巧(基因过表达及基因干扰载体),慢病毒载体生产及纯化,慢病毒载体滴度测定(FACS,定量PCR),所有学员亲自进实验室现场操作。

  • 第四届全球慢病毒载体会议暨首届国际基因及细胞治疗大会在沪召开

    生物谷Bioon.com 9月11日 讯 "第四届全球慢病毒载体会议-首届国际基因及细胞治疗大会"在上海中医药大学召开。此次会议由欧盟科学技术促进委员会(EASCO)主办,上海比昂生物医药科技有限公司承办,上海市浦东新区科学技术委员会、上海市浦东新区科学技术协会、上海中医药大学、法国国家卫生研究院和生物谷(Bioon.com)协办。

  • OMNIA与AparnaBio签署慢病毒载体技术发展协议

    OMNIA公司生物制品(OMNIA)与Aparna生物技术公司(AparnaBio)签署一项协议,前者将向后者提供工艺开发及生产服务。具体而言,OMNIA将为其提供慢病毒载体技术服务和达到研究级别的生产服务,并在生产过程中采用符合cGMP标准的原材料。 OMNIA首席执行官Dale VanderPutten表示:“尽管最近在慢病毒药物发展的业务方面很受挫,但我们却继续看好此平台。

  • 慢病毒介导的RNA干扰抑制Sbds鼠造血干细胞损伤

    血液学研究人员报道,通过慢病毒介导的RNA干扰,可以有效抑制鼠造血干细胞Sbds RNA和蛋白的表达。 舒-戴二氏综合征(Shwachman-Diamond syndrome,SDS)是一种罕见的多系统异常,包括胰腺外分泌功能不全、多系造血异常及干骺端软骨发育不全。几乎所有的SDS患者都有骨髓造血异常,中性粒细胞减少最为常见。多数SDS患者有SBDS基因异常。