临床意义未明变异(VUS)研究新范式,系统性破解遗传病变异解读难题
研究人员开发出一种强大的新技术,它如同一位技艺高超的“密码破译专家”,能够系统性地、大规模地解读这些基因“错字”的真实含义,为精准医疗的未来描绘了一幅激动人心的蓝图。
2025-06-28
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
Theranostics:肿瘤细胞借胞外囊泡传递Twist1至大脑,诱导神经元异常与癌症相关性抑郁
研究发现肿瘤来源的胞外囊泡携带Twist1,经血液到达小鼠内侧前额叶皮层,抑制PPAR-δ致神经元树突萎缩,引发抑郁样行为,揭示癌症相关性抑郁新机制并提供潜在治疗靶点。
2025-09-22
沛嘉医疗发布2025年中期业绩:"增收-提效-控费"多措并举,盈利能力结构性提升
2025年8月22日,沛嘉医疗有限公司(股票代码:9996.HK,以下简称"本集团")发布了截至2025年6月30日止六个月("报告期")的中期业绩。
2025-08-25
登上NEJM:中国学者开发in vivo CAR-T细胞疗法,成功治疗系统性红斑狼疮
该论文展示了对 5 例难治性系统性红斑狼疮(SLE)患者的治疗效果,患者接受治疗后实现了 B 细胞的清除,疾病活动度降低,且未出现严重毒性作用。
2025-09-19
Cell子刊封面:许琛琦/施小山/王皞鹏合作揭示TCR信号多样性的脂质静电调控机制
该研究利用核磁共振、定量质谱和细胞实验,解析了 TCR-CD3 复合物中关键信号亚基 CD3ζ 的胞内区结构以及磷酸化规律,揭示了正电基序与脂质相互作用在其中的关键调控机制。
2025-10-06
国产CAR细胞疗法,又双叒叕登上顶刊 Cell:BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造,能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原,在多种自身免疫疾病(例如系统性红斑狼疮)中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17