柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature Biotechnology:基因快递车再升级!研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞,它们的基因组会自发拼接成"分子拼图",让不同病毒携带的增强子(Enhancer)和启动子(Promoter)重新组合。
2025-03-23
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Nature:胰腺导管腺癌的"基因复印机"!染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜,更为抗癌战争打开新维度:研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽,使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。
2025-02-14
Nature:刷新认知,早期妊娠流产的55%有明确基因原因,不只染色体异常那么简单!
这项研究不仅证实了染色体异常的普遍性,更令人惊人地发现,许多看似微小的基因“拼写错误”,竟然也能在生命的最初阶段,带来毁灭性的影响。
2025-05-26
Nature: “误会”致癌基因?研究揭示髓母细胞瘤起源新图景,CNVs才是幕后“启动者”!
研究人员巧妙地结合了单细胞多组学和空间转录组学这些“显微镜”,对携带特定基因异常的肿瘤样本进行了精细刻画,并辅以大数据分析和群体遗传学模型进行时间追溯。
2025-05-12