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  • 全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准!

    2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)旗下基因治疗公司AveXis近日宣布,欧盟委员会(EC)有条件批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,具体为:(1)SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者;(2)SM

  • 《自然》子刊:基因编辑研发管线深度盘点

     在过去18个月里,有11项基因编辑研发项目在美国或欧盟进入临床开发阶段,其中6项基于CRISPR-Cas基因编辑系统。现在基因编辑研发管线包括这一技术在体外基因编辑、癌症免疫学和体内基因编辑方面的应用。近日,Nature Reviews Drug Discovery上发表的一篇综述对基因编辑的研发管线进行了深度盘点。如CRISPR技术先驱之一,加

  • 辉瑞公布DMD基因疗法最新结果

     5月15日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,其在研基因疗法PF-06939926,在治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的1b期临床试验中,表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效,以及可控制的安全性事件。该公司计划在今年下半年启动这一基因疗法的全球性3期临床试验。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因上出现突变而导致的罕

  • 中国学者开发新型单碱基编辑工具,显著降低基因编辑脱靶效应

     北京时间5月18日晚间,顶级学术期刊《自然-方法学》(Nature Methods)在线发表了来自中国农科院深圳农业基因组研究所、中科院上海生命科学研究院神经科学研究所、中科院计算生物学研究所、上海交通大学、上海科技大学、复旦大学等团队的一项研究,题为“A rationally engineered cytosine base editor re

  • 研究发现外泌体可介导CRISPR/Cas9系统靶向切割乙型肝炎病毒基因组功能的细胞间传递

     规律间隔成簇短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关(CRISPR associated,Cas)蛋白9 (CRISPR/Cas9)技术是基于细菌内的获得性免疫机制改造而成的,其通过一条单链向导RNA(single guid

  • 《自然》发现对身高影响最大的“矮个儿”基因变异

      身高是如何决定的?无论是日常经验,还是近些年人类基因组测序的科学研究都告诉我们,遗传是决定身高的主导因素。  不过,身高是典型的多基因影响的性状。科学家们已经找出了几千个基因变异体与身高有关。但这些基因变异体中,每一个造成的身高差异大多只有1毫米左右,可以说是微乎其微。  而在顶尖学术期刊《自然》今天在线发表的一篇论文中,麻

  • 基因重组让植物也能吃肉

     植物是如何进化出肉食性的?在1960年上映的一部美国恐怖电影——《恐怖小店》里,只需要一滴人血。但在现实生活中,却没有这么简单。现在,一项针对三种密切相关的食肉植物的研究表明,基因的巧妙重组帮助它们进化出捕捉和消化富含蛋白质食物的能力。食肉植物已经进化出许多诱捕猎物的狡猾方法。例如,猪笼草使用富含酶的“陷阱”消化昆虫,而维纳斯捕蝇草、囊泡貉藻和匙

  • Science子刊:揭示异基因造血干细胞移植后存在HIV重新感染的脆弱窗口

    2020年5月18日讯/生物谷BIOON/---为了治疗不同类型的血癌,一些HIV感染者需要接受异基因造血干细胞移植。在这些移植过程中,这些患者的大部分免疫细胞会被消除。然后,来自健康供者的造血干细胞被用来替换患者受损的骨髓,恢复他们的免疫系统。在一项新的研究中,来自德国、法国、西班牙、比利时、意大利、英国和荷兰的研究人员收集了16例患者在进行异基因造血干细

  • 杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

    2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

  • Nat Commun:基因组研究有助于抗细菌感染

    嗜麦芽孢杆菌菌株长期存在与自然界中,长期以来,我们一直认为这种细菌对人类健康没有威胁,但如今逐渐被发现为最令人担忧的医院来源的病原体之一,因为它经常引起感染并且对多种抗生素具有抵抗力。