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基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗

研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。

2025-06-05

Nature:复杂疾病的未来防线,多基因编辑是否会引发新一轮优生学争议?

可遗传多基因编辑(HPE)站在科学与伦理的交汇点,以改变人类健康和基因命运的潜力激发了无数想象。

2025-01-10

蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

从“假基因”到“致病元凶”!Brain新研究:SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫,多模型证实其功能与致病机制

研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变,伴癫痫和发育障碍;证实SSPOP为功能基因,斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电,明确其致病作用。

2025-10-31

全国功能基因组学高峰论坛

第十二届全国功能基因组学高峰论坛(FGC-12)定于2025年10月24-26日在北京举办盛大启幕。

2025-08-04

Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30

50 万人基因研究揭密:249 种代谢物背后,这些基因是“隐形操控者”

来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过研究绘制出了迄今最大规模的人类代谢遗传图谱。

2025-10-20

Nature子刊:西湖大学王寿文/李莉开发了首个基于表观突变、无需基因编辑的谱系追踪工具!

MethylTree 开启了在人类及更广泛领域进行高分辨率、非侵入性及多组学的谱系追踪的大门。

2025-01-21

Cell Death Dis:科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官,有望揭示ACE2的关键角色和作用

本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。

2025-02-26