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  • Science:重大进展!利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达

    2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD,也译为杜兴氏肌肉营养不良症)是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭,并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时,他们被迫坐在轮椅上,而且当他们的横膈膜减弱时,他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已

  • CRISPR-Cas9基因编辑技术或许并没有我们想象中那么精确

    2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR基因编辑技术正在给医学和生物学研究带来革命性的变化,相比以往的基因编辑技术而言,该技术能帮助科学家们以更高的准确性和稳定性来对DNA进行编辑;但最近一项研究报告中就质疑这项基因编辑技术的精准性。科学家们进行基因编辑就是希望其能够帮助治愈和纠正某些疾病,而且截至目前为止,也已经有很多成功的报道,比如治疗小鼠耳聋、以及修饰细胞来治疗癌

  • 科学家如何利用基因编辑技术来加速人类疾病的研究?

    近几年来,科学家们开始在临床试验中使用基因编辑技术来改善患者多种疾病的诊断和治疗,并取得了很多研究成果,那么近期又有哪些亮点研究值得一读呢?本文中小编对相关研究进行了整理,分享给大家!【1】Nature:重大突破!无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑doi: 10.1038/s41586-018-0326-5在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病

  • 基因编辑技术新进展:可显著降低动物体内LDL水平

      日前,宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员与Precision Biosciences公司合作,利用该公司独特的基因组编辑技术,成功在恒河猴(rhesus macaques)模型中让编码PCSK9蛋白的基因失活,从而显着降低动物体内的LDL水平。这一在大型非人灵长类动物模型中获得的成功为在人体中检验这一基因疗法铺平了道路。这项研究

  • Nat Biotechnol:科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验

    2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现,利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平,这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低,基于本文

  • 依托“七大农作物育种”专项实施,推进基因编辑技术发展和应用

    传统常规育种技术为我国粮食增产和安全做出了巨大贡献,但随着科技进步,常规育种在选育品质、抗病虫和抗逆、养分高效利用等性状时效率低、周期长的问题日益突出。以CRISPR/Cas9为代表的新一代基因编辑技术,能够对目标基因进行定点“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、插入、替换等,可颠覆传统农作物育种模式,实现精准化品种改良,有效保障农产品供给和国家粮食安全。针对基因编辑技术这个热点,“十三五”国家重

  • Sci Rep:科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病

    2018年5月24日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具,近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev,其中的引导RNAs(gRNA)都基于CRISPR的特异性设计,其靶向的序列在6种主要的HIV-1亚型中都保守存

  • Nat Cell Biol:利用干细胞技术与基因编辑技术建立人类基因组功能蓝图

    2018年5月2日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自耶路撒冷的Hebrew大学的研究者们利用基因编辑技术以及人源胚胎干细胞技术绘制出了人类基因组的蓝图,揭示了基因对人体健康以及疾病发生的作用。相关结果发表在最近一期的《Nature Cell Biology》杂志上。胚胎干细胞是一类能够转化为任意类型成体干细胞的资源,这一特性使得其成为了再生医学、疾病模拟以及药物发现等领域的核心。除了人源胚

  • Nat Genet:科学家改进基因编辑技术CRISPR 有望加速细胞基因组的编辑

    2018年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自加州大学洛杉矶分校的科学家们通过对CR

  • Nat Genet:科学家将CRISPR基因编辑技术同DNA条形码技术结合 有效追踪癌症进展

    2018年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自斯坦福大学的科学家们通过研究发现了一种新方法能够修饰小鼠肺部中的一对癌症相关基因,随后还能精确追踪肿瘤中的每一个细胞,这种组合性技术或能明显加速癌症领域的研究以及药物的开发;相关研究最终能够帮助科学家们模仿并且在实验室外部研究肿瘤中细胞的遗传多样性。图片来源: Co