首页 » 标签 :“囊性纤维化”(共找到约64条相关新闻)
  • 勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段

    勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟(GTC,由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成)、帝国创新和牛津生物医药公司(OXB)启动一项全球合作,共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创(first-in-class)治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领

  • 两篇Nature鉴定出新的肺细胞类型,深入认识囊性纤维化致病机制

    2018年8月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,在来自美国布罗德研究所和麻省总医院的研究人员的领导下,研究人员在气道组织中发现了一种罕见的细胞类型,这种细胞类型在之前的科学文献中并未加以描述,而且似乎在囊性纤维化(cystic fibrosis)的生物学形成机制中起着关键作用。利用能够研究数千个细胞中的基因表达的新技术,这些研究人员全面地分析了小鼠的气道组织并且在人体组织中加以验证。

  • Stem Cell Res & Ther:研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病

    2018年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中,来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展,研究人员发现,促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代,相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。图片来源:Jerry Nick, M.D./ Wikip

  • Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定

    3月12日,美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称,美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发,PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重

  • 造福90%囊性纤维化患者 Vertex公司新药挺进3期临床

    近日,Vertex Pharmaceuticals宣布选择两种新一代矫正剂VX-659和VX-445进入3期阶段的研发,作为两种不同的囊性纤维化(CF)三联疗法的一部分。CF是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病,影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000人。CF由CFTR基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——父母双方各一个,才会患CF。CFTR基因中有约2000

  • 近期囊性纤维化疾病研究进展一览

    本文中,小编整理了近年来和囊性纤维化疾病领域相关的一些研究成果,分享给大家!【1】Immunity:重磅!科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色!doi:10.1016/j.immuni.2017.11.010PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白,其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生;近日,来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现,蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能

  • Immunity:重磅!科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色!

    2017年12月18日 讯 /生物谷BIOON/ --PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白,其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生;近日,来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现,蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能,其能够同CFTR蛋白相互协作来维持肺部组织健康,并有效清除潜在的危险感染,相关研究刊登于国际著名杂志Immunity上。图片来源:www.bbc.co.uk文章中,研究者解释了

  • Vertex公布tezacaftor/ivacaftor治疗囊性纤维化III期临床结果

     囊性纤维化(CF)治疗领域的福泰制药(Vertex Pharma)近日宣布,来自靶向组合疗法tezacaftor/ivacaftor III期临床项目的2个III期研究(EVOLVE,EXPAND)详细数据已于近日以2篇文章同时在线发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM),并已于近日第31届北美囊性纤维化会议上公布。来自EVOLVE研究的关键数据汇总:该研究为期24周,入组了

  • Vertex囊性纤维化药物tezacaftor/ivacaftor在美欧正式审查

    囊线纤维化(CF)治疗领域的绝对领导者Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均已受理实验性组合疗法tezacaftor/ivacaftor的上市申请文件,此次申请旨在寻求批准该组合疗法用于携带2个拷贝F508del突变或携带1个F508del突变及1个残余CFTR功能突变的12岁及以上CF患者的治疗。同时,FDA还授予了该组合新药申请(NDA)的优先

  • 首款囊性纤维化新药KALYDECO获批

    日前,总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的KALYDECO(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种,进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病,由囊性纤