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  • Nature:常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维化

    2019年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现,一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人,囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍,利用人类细胞和动物模型进行研究,研究人员发现,两性霉素(amphotericin)或能帮助恢复肺部细胞的功能,并能更好地帮助患者抵御慢性细菌性肺部感染,

  • 囊性纤维化新药!Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准,用于1-2岁儿科患者

    2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,加拿大卫生部(Health Canada)已批准Kalydeco(ivacaftor)标签扩展,纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁(12个月至<24个月)囊性纤维化(CF)儿科患者:G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S12

  • 囊性纤维化新药!Vertex复方药Orkambi获欧盟批准,用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童

    2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化(CF)领域的领导者Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准CF复方药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)标签扩展,用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准,使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前,Ork

  • 囊性纤维化新药!Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准,用于1-2岁儿科患者

    2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kalydeco(ivacaftor)标签扩展,纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁(12个月至<24个月)囊性纤维化(CF)儿科患者:G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正

  • 罕见病新药!Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准

    2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司(Vertex Pharma)是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)联合Kalydeco(ivacaftor),用于12岁及以上囊性纤维化(CF)患者,具体为:(1)囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中存在2个拷贝F508del突变的

  • NEJM:一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化

    2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中,来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现,一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命,改善患者的生活质量;研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源:CC0 Publ

  • 勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段

    勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟(GTC,由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成)、帝国创新和牛津生物医药公司(OXB)启动一项全球合作,共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创(first-in-class)治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领

  • 两篇Nature鉴定出新的肺细胞类型,深入认识囊性纤维化致病机制

    2018年8月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,在来自美国布罗德研究所和麻省总医院的研究人员的领导下,研究人员在气道组织中发现了一种罕见的细胞类型,这种细胞类型在之前的科学文献中并未加以描述,而且似乎在囊性纤维化(cystic fibrosis)的生物学形成机制中起着关键作用。利用能够研究数千个细胞中的基因表达的新技术,这些研究人员全面地分析了小鼠的气道组织并且在人体组织中加以验证。

  • Stem Cell Res & Ther:研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病

    2018年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中,来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展,研究人员发现,促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代,相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。图片来源:Jerry Nick, M.D./ Wikip

  • Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定

    3月12日,美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称,美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发,PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重