首页 » 标签:“囊性纤维化”(共找到约57条相关新闻)
  • Vertex公布tezacaftor/ivacaftor治疗囊性纤维化III期临床结果

     囊性纤维化(CF)治疗领域的福泰制药(Vertex Pharma)近日宣布,来自靶向组合疗法tezacaftor/ivacaftor III期临床项目的2个III期研究(EVOLVE,EXPAND)详细数据已于近日以2篇文章同时在线发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM),并已于近日第31届北美囊性纤维化会议上公布。来自EVOLVE研究的关键数据汇总:该研究为期24周,入组了

  • Vertex囊性纤维化药物tezacaftor/ivacaftor在美欧正式审查

    囊线纤维化(CF)治疗领域的绝对领导者Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均已受理实验性组合疗法tezacaftor/ivacaftor的上市申请文件,此次申请旨在寻求批准该组合疗法用于携带2个拷贝F508del突变或携带1个F508del突变及1个残余CFTR功能突变的12岁及以上CF患者的治疗。同时,FDA还授予了该组合新药申请(NDA)的优先

  • 首款囊性纤维化新药KALYDECO获批

    日前,总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的KALYDECO(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种,进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病,由囊性纤

  • 美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco

    Vertex药业今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准KALYDECO(ivacaftor)用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化(CF)患儿,这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型,此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持,KALYDECO既定的安全性和

  • 超级重磅!Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化(CF)将使90%的患者受益

     2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化(CF)领域的统治者美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)近日宣布,该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功,这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激,该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变(Min

  • Nat Med:基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化

    近日,来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展,研究者发现,基于胸腺素α1(Tα1)的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷,还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现,相关研究刊登于国际杂志Nature Medicine上。

  • 囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功

    3月29日,Vertex Pharmaceuticals 宣布,Tezacaftor(VX-661)/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化(CF)患者的两项 3 期研究结果显示,他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病,

  • Science:多药耐药性感染在囊性纤维化患者中扩散

    在一项新的研究中,研究人员发现一种在囊性纤维化(cystic fibrosis, CF)病人体内能够导致生命威胁性疾病的而且能够在病人之间进行传播的多药耐药性病原菌感染正变得越来越致命。

  • Science:破解困扰人们近25年的囊性纤维化难题

    一项新的研究解决了一个困扰囊性纤维化研究人员近25年的问题:携带CF基因突变的小鼠不会而大多数CF病人会患上威胁生命的肺部感染的原因在于:CF小鼠缺乏ATP12A质子泵,从而它们的呼吸道液体酸性并不会变得更高,因而它们并不容易遭受肺部细菌感染。

  • Nature:科学家发现引发囊性纤维化的关键蛋白互作机制

    近日,一项刊登在国际著名杂志Nature上的研究论文中,来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究人员通过研究发现,引发多种囊性纤维化的突变蛋白可以和错误的“细胞邻居”发生频繁的交流,而错误的“细胞邻居”并不具有正常的功能而且会发生过早降解。通过有效移除这两者之间的“交流”,研究者就可以部分恢复突变蛋白的正常功能,相关研究或为后期开发新型疗法来治疗囊性纤维化提供帮助。