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  • Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定

    3月12日,美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称,美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发,PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重

  • 造福90%囊性纤维化患者 Vertex公司新药挺进3期临床

    近日,Vertex Pharmaceuticals宣布选择两种新一代矫正剂VX-659和VX-445进入3期阶段的研发,作为两种不同的囊性纤维化(CF)三联疗法的一部分。CF是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病,影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000人。CF由CFTR基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——父母双方各一个,才会患CF。CFTR基因中有约2000

  • 近期囊性纤维化疾病研究进展一览

    本文中,小编整理了近年来和囊性纤维化疾病领域相关的一些研究成果,分享给大家!【1】Immunity:重磅!科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色!doi:10.1016/j.immuni.2017.11.010PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白,其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生;近日,来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现,蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能

  • Immunity:重磅!科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色!

    2017年12月18日 讯 /生物谷BIOON/ --PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白,其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生;近日,来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现,蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能,其能够同CFTR蛋白相互协作来维持肺部组织健康,并有效清除潜在的危险感染,相关研究刊登于国际著名杂志Immunity上。图片来源:www.bbc.co.uk文章中,研究者解释了

  • Vertex公布tezacaftor/ivacaftor治疗囊性纤维化III期临床结果

     囊性纤维化(CF)治疗领域的福泰制药(Vertex Pharma)近日宣布,来自靶向组合疗法tezacaftor/ivacaftor III期临床项目的2个III期研究(EVOLVE,EXPAND)详细数据已于近日以2篇文章同时在线发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM),并已于近日第31届北美囊性纤维化会议上公布。来自EVOLVE研究的关键数据汇总:该研究为期24周,入组了

  • Vertex囊性纤维化药物tezacaftor/ivacaftor在美欧正式审查

    囊线纤维化(CF)治疗领域的绝对领导者Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均已受理实验性组合疗法tezacaftor/ivacaftor的上市申请文件,此次申请旨在寻求批准该组合疗法用于携带2个拷贝F508del突变或携带1个F508del突变及1个残余CFTR功能突变的12岁及以上CF患者的治疗。同时,FDA还授予了该组合新药申请(NDA)的优先

  • 首款囊性纤维化新药KALYDECO获批

    日前,总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的KALYDECO(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种,进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病,由囊性纤

  • 美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco

    Vertex药业今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准KALYDECO(ivacaftor)用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化(CF)患儿,这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型,此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持,KALYDECO既定的安全性和

  • 超级重磅!Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化(CF)将使90%的患者受益

     2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化(CF)领域的统治者美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)近日宣布,该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功,这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激,该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变(Min

  • Nat Med:基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化

    近日,来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展,研究者发现,基于胸腺素α1(Tα1)的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷,还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现,相关研究刊登于国际杂志Nature Medicine上。