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  • 遗传性血管水肿(HAE)口服疗法!BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查!

    2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物,用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理berotralstat(BCX7353,胶囊剂)的营销授权申请(MAA),这是一种每日口服一次的药物,用于预防遗传性血管水肿(HA

  • 罗氏抗纤维化口服疗法获FDA突破性疗法认定

     日前,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,美国FDA授予其Esbriet(pirfenidone)突破性疗法认定,治疗无法分类的间质性肺病(unclassfied ILD,uILD)成人患者。间质性肺病(ILD)是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型,会导致肺部纤维化,肺功能下降,生活质量恶化和早夭。尽管疾病的

  • 遗传性血管水肿(HAE)口服疗法!BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美国进入审查!

    2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物,用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理berotralstat(BCX7353)的新药申请(NDA),这是一种每日口服一次的药物,用于预防遗传性血管水肿(HAE)

  • 罗氏口服疗法达到3期临床终点

    今日,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能。新闻稿指出,该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动功能。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(surv

  • 显著改善SMA患者运动功能 罗氏口服疗法达到3期临床终点

     今日,罗氏(Roche)公司宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能,达到试验的主要终点。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(survival motor neuron, SMN)的缺失或失常导致。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要,人体内有两条可以生

  • 抗癌新药!大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格

    2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢制药(Otsuka Phamra)全资子公司Astex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨],C-DEC)孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS),包括

  • 紫杉醇口服疗法达到3期临床终点 疗效优于传统静脉注射给药

      今日,致力于研发治疗癌症新疗法的生物医药公司Athenex宣布,临床试验结果表明,其紫杉醇(paclitaxel)与encequidar结合的口服配方,在治疗转移性乳腺癌的关键性3期临床研究中达到了主要终点,其疗效显着优于传统静脉注射紫杉醇。该公司计划尽快递交新药申请(NDA)。新型P-糖蛋白(P-gp)抑制剂encequidar是该公司口服药物研发平台的基石,它能将紫杉醇

  • 抗癌新药!大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)III期临床获得成功

    2019年06月11日讯 /生物谷BIOON/ --日本大冢(Otsuka)集团公司旗下Astex制药公司及大冢制药公司近日联合宣布了实验性口服抗癌药物ASTX727 III期ASCERTAIN研究的顶线结果。该研究是一项随机、开放标签、交叉研究,在138例既往未接受治疗(初治)和已接受治疗(经治)的骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)患者中开展,评估了ASTX727与

  • 罕见病新药!靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

    2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司,专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD),这是一种罕见的疾病,治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,

  • Poxel糖尿病口服疗法3期临床取得成功

     糖尿病口服疗法是近年来的一个热点。今日,致力于针对代谢疾病开发创新疗法的生物医药公司Poxel与合作伙伴大日本住友制药(Sumitomo Dainippon Pharma)联合宣布,其糖尿病创新口服疗法imeglimin在一项3期临床试验中斩获成功。作为一种影响广泛的代谢疾病,2型糖尿病在全球有2亿多名患者。由于胰岛素抵抗现象,单纯使用胰岛素并不能很好地改善这些患者的病情,他们也因此需