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  • 遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法!血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!

    Orladeyo用于≥12岁以上人群,预防HAE发作。

  • 新型口服疗法获FDA突破性疗法认定,治疗1型糖尿病

    vTv Therapeutics 宣布,其在研新型每日口服1次葡萄糖激酶激活剂TTP399已获得FDA授予的突破性疗法认定,作为胰岛素辅助疗法,用于1型糖尿病的治疗。 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,当人体免疫系统攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时,患者的胰腺停止分泌胰岛素,从而导致血糖升高。虽然该疾病原因尚未完全阐明,但科学家认为遗传因素和环境因素均与其

  • 遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法!美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!

    Orladeyo用于≥12岁以上人群,预防HAE发作。

  • 优于辉瑞bosutinib 诺华白血病口服疗法3期临床达主要终点

    诺华8月26日宣布,其研究性疗法asciminib(ABL001)与辉瑞bosutinib(博舒替尼,BOSULIF)相比,在24周治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML-CP)患者的主要分子反应(MMR)率方面具有统计学显着优势,该3期临床研究ASCEMBL初步分析达到了主要终点。这使诺华更有希望赢得一项新药批准,以解决慢性粒细胞白血病(C

  • 治疗侵袭性淋巴瘤 FDA加速批准“first-in-class”口服疗法

     今日,Karyopharm Therapeutics宣布,美国FDA已经加速批准了该公司的“first-in-class”口服选择性核输出蛋白抑制剂(SINE)Xpovio(selinexor)扩展适应症,用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者。这些患者至少接受过两种系统治疗。这一适应症的加速批准是基于患者的缓解率数据。D

  • 遗传性血管水肿(HAE)口服疗法!BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查!

    2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物,用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理berotralstat(BCX7353,胶囊剂)的营销授权申请(MAA),这是一种每日口服一次的药物,用于预防遗传性血管水肿(HA

  • 罗氏抗纤维化口服疗法获FDA突破性疗法认定

     日前,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,美国FDA授予其Esbriet(pirfenidone)突破性疗法认定,治疗无法分类的间质性肺病(unclassfied ILD,uILD)成人患者。间质性肺病(ILD)是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型,会导致肺部纤维化,肺功能下降,生活质量恶化和早夭。尽管疾病的

  • 遗传性血管水肿(HAE)口服疗法!BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美国进入审查!

    2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物,用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理berotralstat(BCX7353)的新药申请(NDA),这是一种每日口服一次的药物,用于预防遗传性血管水肿(HAE)

  • 罗氏口服疗法达到3期临床终点

    今日,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能。新闻稿指出,该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动功能。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(surv

  • 显著改善SMA患者运动功能 罗氏口服疗法达到3期临床终点

     今日,罗氏(Roche)公司宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能,达到试验的主要终点。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(survival motor neuron, SMN)的缺失或失常导致。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要,人体内有两条可以生