新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
2025-05-22
Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
2025-03-28
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
2025-05-10
Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。
2025-03-25
《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。
2025-01-14
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12