解读：FDA从严监管干细胞治疗应用
来源：杨姗琳/医麦客 2019-04-19 17:16
美国干细胞治疗乱象不断丛生，去年10月，一则哈佛医学院原教授心脏干细胞论文涉嫌造假的新闻震动了全世界干细胞研究领域乃至整个科学界。12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布新闻称，12名患者在接受脐带血干细胞注射后发生细菌感染而住院治疗，再次揭露了干细胞治疗领域的乱象。整治干细胞治疗乱象需要持续发力，针对美国干细胞治疗的乱象，4月3日，FDA发布官方公告，重申“干细胞治疗应用需要接受
美国干细胞治疗乱象不断丛生，去年10月，一则哈佛医学院原教授心脏干细胞论文涉嫌造假的新闻震动了全世界干细胞研究领域乃至整个科学界。12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布新闻称，12名患者在接受脐带血干细胞注射后发生细菌感染而住院治疗，再次揭露了干细胞治疗领域的乱象。
整治干细胞治疗乱象需要持续发力，针对美国干细胞治疗的乱象，4月3日，FDA发布官方公告，重申“干细胞治疗应用需要接受FDA监管”，FDA已向20家具有高风险的提供干细胞注射治疗的医院和企业出具了警告信，并表示将继续加大力度整顿干细胞治疗市场。
（FDA声明翻译部分参考钱家华，国家药品审评中心审评业务科学首席科学家，来源：中国食品药品网）
声明如下：
干细胞治疗具有潜力
处于早期、需要安全性证明
干细胞疗法具有治疗甚至治愈疾病的潜力，而这些疾病的有效治疗方案很少。细胞疗法是目前最有前途的生命科学和医学的新领域之一。
几十年来，从骨髓或外周血中获得的干细胞一直在为某些癌症(如白血病)和某些其他严重疾病患者提供有价值的治疗效果。但大多数的再生医学仍处于发展的早期阶段，成体干细胞和来自分娩组织的干细胞尚未被证明是安全有效的。
小编解读：干细胞疗法显示出巨大的发展潜力，今年三月中旬，日本大阪大学已向日本厚生劳动省申请实施利用全球首例人类诱导多能干细胞（iPS细胞）制作角膜细胞移植再生临床研究计划，这将是全球首例iPS角膜移植手术，也是目前为止即将获得日本政府允许的第六个ips临床项目。但大多数的再生医学仍处于早期阶段，一些干细胞尚未证明安全有效。此次重申说明仍有一些企业和机构仍尚未向FDA提供足够的证据证明其安全性。
发送警告信
确保安全为首要任务
调查人员和公司正在为开发这些产品做必要的基础工作，使产品完全符合FDA的法规和规章，审核它们的安全性和潜在临床益处，包括癌症、心力衰竭、中风和ALS(肌萎缩侧索硬化症)。但是，一些业界人士正在利用人们对这些产品最终前景的普遍信念，蔑视法律和我们的规章制度，通过非法制造或销售所谓的治疗手段欺骗患者，并虚假的宣传它们的好处，把他们声称想要帮助的病人置于危险之中。
重要的是，首先要认识到在法规和规章中为什么某些干细胞疗法要遵循FDA现有法规的严格开发要求。干细胞产品会产生特殊而严重的风险，这取决于它们从体内取出后的操作方式，以及植入体内后的使用方式，这种方式使得其风险和潜在疗效无法预测。
我们已经看到太多的案例，赞助商声称细胞不受FDA监管仅仅因为这些细胞来自患者。我们也已经看到太多的公司未经证实就声称这些疗法可以预防、治疗、治愈或减轻疾病，而这些产品有时会对患者产生严重的伤害。
维护病人的安全是我们的首要任务。这些行为给病人带来了直接的风险。他们还鼓励患者放弃其他有效的、可用的治疗方法，转而选择那些具有风险但没有显示出效益的治疗方法，从而产生间接风险，这些虚假的声明和侵犯性的活动也对创新者造成了极大的伤害。
FDA打算根据其研究用新药申请（investigational new drug，IND）和上市前批准要求（使用该产品没有产生被报道的安全问题或潜在的重大安全问题，详见2017年11月发布的《关于人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品的监管考虑指导原则》），对某些再生医学产品行使执法自由裁量权，目前已进展到一半左右。我们看到业界在合规方面取得了一定的进展，但还有很多工作要做。我们对于那些违反法规和我们的规章，包括未提交IND或未获得生物制品许可证，使患者面临风险的公司持零容忍态度。当FDA行使自由裁量权的这段时期结束时，对合规并有前景的产品，我们可以采取额外的措施，为其制定有效的研发路径。通过提交INDs的方式，申请人以负责的方式进行研发。这些申请人已进行或正在进行经良好设计的临床试验研究，收集资料，以便更清楚地确定其产品的安全性和收益。
但我们将对这些人加强监管，一个是加强监督根据法规和现行规章将干细胞产品作为药物、设备和/或生物制品的申请人，产品因其处理或给药的方式而产生更大的潜在风险，还有那些没有参与监管程序，未以适当的方式研发这些产品的研发者。在过去的一年中，我们已经向45家制造商和医疗保健提供商发出监管通信，包括警告信，我们还有两起待法院处理的案件。我们承诺采取适当措施解决那些危害人类健康的问题。
小编解读：一些业界人士利用人们对于干细胞疗法最终的应用前景而大肆宣扬，向那些违反法规和规章的机构发出警告信表示了FDA进行严格监管的决心，干细胞疗法的监管有着越来越严格的趋势，同时这也表示干细胞治疗领域向着越来越健康的方向发展。
继续加强监管
确保真正有效的干细胞疗法
今天，我们将继续之前的这些努力。本机构对位于佛罗里达州Altamonte Springs的Cord for Life，Inc发出警告信，因其制造未经批准的脐带血产品，违反了现行药品生产管理规范（current good manufacturing practice，CGMP）要求，包括未能验证防止细菌污染的过程，这将引发潜在的重大安全问题，使患者面临风险。此外，我们今天发出了20封信函给全国各地可能提供未经批准干细胞产品的制造商和医疗保健提供商，对其重申FDA的合规和执法政策。我们仍然非常担心全国各地的无数诊所继续向患者推销违法的干细胞产品，并声称他们不属于药品和生物制品的监管规定范畴。这是不正确的。十多年来，FDA已对这些产品制定了最终法规。我们打算采取措施帮助确保产品的生产和销售符合法规和我们的规章。我们将继续酌情进行检查，以确保合规性。当我们看到不良商家利用患者并将其置于严重风险之中，以获取自己的经济利益时，我们将采取进一步措施。
我们信守承诺，确保遵守法律和维护患者利益，为安全有效地研发新型再生医学产品和帮助培育真正有益的创新开辟一条有效的路径。我们将继续与在这一领域合法工作的研究者和公司密切合作，以尽可能有效的方式开展工作，同时符合FDA所有药品和生物制品预期的安全性和有效性标准。在过去一年中，FDA使用各种工具来支持此类研发，包括通过CBER的INTERACT会议流程提供建议，以及通过使用加速程序，例如那些符合条件的产品可进行再生医学高级治疗设计。
我们了解产品研发可能给学术机构和研发小组等较小实体机构带来的挑战。为了帮助促进干细胞产品的研发，并帮助小组合作的研究者，FDA将继续鼓励申请人与本机构讨论新的临床研发方法，例如我们在指导原则（严重病症的再生医学疗法加速计划）中强调的合作发展模式。此外，明年，本机构将探讨是否有其他方法可以帮助干细胞产品的合法研发者遵守其规定。
我们始终致力于支持患者获得安全有效的干细胞疗法，通过确保该过程在适用的FDA法规（管理产品研发、制造和批准）下尽可能有效。虽然我们希望产品研发人员能够自愿遵守我们的规定，但我们也有责任采取适当的措施来解决那些非法制造或分销产品的问题。当涉及可能对患者形成重大风险的产品时尤应如此，包括由于产品的处理或使用方式而产生的风险。
具有巨大潜力
FDA监管将保驾护航
干细胞疗法具有改善人类健康的巨大潜力。然而，如果没有进行严谨的科学工作和详尽的临床研究，以支持这些产品在血液和免疫重建之外的预期用途的安全性和有效性，那么这种潜力将永远不会实现。FDA致力于帮助推进新型干细胞疗法的安全有效研发。我们期待与那些和我们有共同目标的人合作，将安全和有效的产品推向市场，使有需要的人们受益。
FDA是美国卫生和公众服务部下属的一个机构，通过确保人用药和兽药、疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性、有效性来保护公众健康。本机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的安全和保障，并负责监管烟草制品。
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