Inovio获FDA授权 开始1/2期INO-3107临床试验

Inovio Pharmaceuticals， Inc近日宣布，美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration，简称“FDA”）接受了其新药研究申请，通过1/2期试验评估其DNA药物INO-3107对于复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的疗效。RRP是一种罕见病，由HPV 6型和11型感染引发，可导致非癌性肿瘤生长，进而形成危及生命的气道阻塞，也有发展成癌症的可能。目前这种疾病尚无法治愈，只能通过手术切除肿瘤，暂时恢复气流通畅。然而，肿瘤还会复发，所以每年必须重复做多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。

开放式标签、多中心1/2期试验将在美国招募大约63名患者，评估HPV 6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性，这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中，成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤，然后使用四剂INO-3107，每三周一剂。主要疗效终点是在第一剂INO-3107之后的手术干预时间内，相对于研究疗法前的频率加倍或更多。获得足够的成人安全性和潜在疗效数据后，Inovio计划扩大试验，包括儿科患者以及可能的加强疫苗接种。

除了启动这项疗效试验之外，Inovio还计划从美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室(OOPD)获得孤儿药资格认定。美国食品药品监督管理局授予旨在安全高效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见病的药物和生物产品孤儿药资格认定。OOPD为药物开发商提供一定的好处和奖励，包括如果最终获得资格认定监管批准，则可享受一段时间的营销排他性。

Inovio最近在科学杂志《Vaccines》（由MDPI（多学科数字出版机构）出版）发表了其INO-3106（针对HPV 6导致的RRP的DNA候选疗法）临床试验研究的数据。研究结果表明，INO-3106可产生免疫原性，参与并扩增HPV 6特异性细胞应答，包括细胞毒性T细胞。文章还指出，Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情，每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间（584天）没做手术，另一名患者更是超过了两年半（915天以上）。

Inovio的DNA药物简介

Inovio目前正在开发15个DNA医学临床项目，侧重于HPV相关疾病、癌症和传染病，包括流行病防范创新联盟(CEPI)资助的新型冠状病毒研究。DNA药物由优化后的DNA质粒组成，DNA质粒是利用计算机测序技术合成或重组的小分子环状双链DNA，其目的是在体内产生特定的免疫反应。

Inovio的DNA药物使用Inovio专有的手持智能设备CELLECTRA？通过肌内或皮内的方式将优化后的质粒直接导入细胞。CELLECTRA使用一个简短的电脉冲可逆地打开细胞中的小孔，使质粒进入。一旦进入细胞，质粒就开始复制，从而加强了身体本身的自然反应机制。使用CELLECTRA进行管理可确保DNA药物直接进入人体细胞，在那里它可以立即发挥作用，产生免疫反应。Inovio的DNA疗法与基因治疗或基因编辑一样，不会干扰或以任何方式改变个体自身的DNA。

在一系列临床试验的6000多份申请中，2000多名患者接受了Inovio的研究性DNA药物，这些药物不断激活针对目标病原体和癌症的安全、强大和功能齐全的T细胞和抗体反应。

RRP简介

复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)是一种罕见病，美国约有15，000例，其特征是人乳头瘤病毒引发呼吸道肿瘤生长。尽管是良性的，但乳头状瘤仍可能导致严重、甚至危及生命的气道阻塞和呼吸系统并发症。该疾病还有一个特点，即乳头状瘤在手术切除后有复发的趋势。如果不进行治疗，RRP发展到肺部，患者可能会出现复发性肺炎、慢性肺病（支气管扩张），并最终导致进行性肺衰竭。有极小的概率，即不到1%的患者，乳头状瘤会恶化成癌，发展为鳞状细胞癌。RRP的其他症状可能包括声音嘶哑、入睡和吞咽困难，以及慢性咳嗽。儿童RRP患者的症状比成人更严重。儿童多在4岁左右被确诊，而成人多发于30多岁或40多岁。(生物谷Bioon.com）