特发性嗜睡症(IH)药物！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)在美国申请新适应症！
来源：本站原创 2021-02-17 19:20
Xywav是一种羟丁酸盐产品，可减少92%的钠摄入。
2021年02月17日讯 /生物谷BIOON/ --Jazz制药公司近日宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交Xywav（羟丁酸钠、钾、镁、钙，JZP-258）口服溶液治疗特发性嗜睡症（Idiopathic Hypersomnia，IH）成人患者的补充新药申请（sNDA）。2020年7月，Xywav获得美国FDA批准，用于治疗7岁及以上发作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）。
如果sNDA获批，Xywav将是美国第一款也是唯一一款被批准治疗IH成人患者的药物。Jazz公司预计，在获得批准后，Xywav将于2021年第四季度应用于IH成人患者的治疗。
IH是一种慢性神经系统疾病，其特征是过度嗜睡、无法控制的睡眠需求或白天嗜睡持续至少3个月，即使在夜间睡眠充足或延长的情况下。根据美国保险理赔数据显示，IH确诊患者超过37000例成人患者，然而可能有更多的人未被确诊。
2020年9月，FDA授予了Xywav治疗IH的快速通道资格（FTD）。2020年12月，Jazz被授予滚动提交。FDA的滚动审评机制允许药企将其新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）中已完成的部分提交给FDA，而不必等到每个部分都完成后再审查整个NDA或BLA。
嗜睡（图片来源：crohns-disease-probiotics.com）
此次sNDA基于一项多国、双盲、多中心、安慰剂对照、随机停药3期研究的结果。该研究评估了Xywav治疗特发性嗜睡症（IH）成人患者的疗效和安全性。入组研究的患者表现为白天过度嗜睡，这是特发性嗜睡症人群的典型特征。研究设计包括长达14周的滴定和优化期，2周的Xywav稳定剂量期，随后进行1:1随机分组接受Xywav或安慰剂治疗2周。在完成双盲、安慰剂对照治疗期后，患者进入24周的开放标签安全扩展期。
所有患者在开放标签滴定期接受Xywav治疗，观察到Epworth嗜睡量表（ESS）有临床意义的改善。研究的随机撤药部分共入组了115例患者，测量了主要终点ESS和关键次要终点患者总体变化的印象（PGIc）和特发性嗜睡症严重程度量表（IHSS）。服用Xywav的患者在ESS、PGIc和IHSS方面显示出具有临床意义的疗效维持，而服用安慰剂的患者相比Xywav病情恶化具有高度统计学意义：ESS（p<0.0001）、PGIc（p<0.0001）、IHSS（p<0.0001）。
该研究中的安全性与Xywav已知的安全性一致，在该人群中没有观察到新的安全信号。Jazz将在即将召开的医学会议上公布这项3期研究的数据，这些数据将被纳入计划2021年第一季度向FDA提交的一份补充新药申请（sNDA）中。
Jazz研发执行副总裁兼首席医疗官Robert Iannone博士表示：“sNDA的提交使我们更接近于将这一重要的治疗方案提供给特发性嗜睡患者。作为睡眠医学领域的长期领导者，Jazz继续致力于为那些存在显著未满足医疗需求的患者开发创新疗法。Jazz已经花了十多年时间研究了低钠羟丁酸产品Xywav，用于嗜睡症和特发性嗜睡。我们的宗旨是创新以改变患者的生活，我们致力于与监管者、睡眠专家和患者合作，加深我们对睡眠障碍的理解，以及对睡眠医学的理解。”
Xywav是一种羟丁酸盐产品，具有一种独特的阳离子组分（钙镁钾钠），与推荐剂量范围6-9克的羟丁酸钠相比，具有相同的羟丁酸浓度，但可减少92%的钠，或约1000-1500mg/夜。虽然Xywav的确切作用机制尚不清楚，但Xywav对猝倒和EDS的治疗作用被认为是通过睡眠时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。
2020年7月，Xywav获得美国FDA批准，用于治疗7岁及以上发作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）。
羟丁酸钠含有高钠含量的警告，以前是唯一批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者猝倒和EDS的产品，并被美国睡眠医学学会（AASM）指定为猝倒和EDS治疗的护理标准。
发作性睡病（嗜睡症）是一种无法治愈的慢性神经系统疾病，随着时间的推移，疾病负担会对患者的健康产生深远影响。许多患者在得到正确诊断之前可能会经历数年的时间，这对他们的日常生活会产生重大影响。该病是一种终生的疾病，因此有新的选择来帮助治疗EDS和猝倒非常重要。
Xywav是专门为发作性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开发的，并且没有关于钠含量的警告，该药将成为一个新的护理标准。对于成人和儿童患者，Xywav有多种剂量方案可供选择。处方医生可将Xywav滴定成不同剂量，让患者在夜间服用。当患者由羟丁酸钠转向Xywav治疗时，Xywav的起始治疗剂量及方案与羟丁酸钠相同（按克对克），并可根据疗效和耐受性按需进行滴定。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Jazz Pharmaceuticals Completes Submission of Supplemental New Drug application for Xywav (calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates) Oral Solution for Idiopathic Hypersomnia
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