Nature：利用真实数据和人工智能评价肿瘤临床试验的入组标准取得进展

在药物开发过程中，人类的临床试验是必要的步骤。临床试验的入组标准是导致临床试验低入组率的一个关键障碍。例如，研究发现约80%的晚期非小细胞肺癌患者不符合临床试验的标准。结果，86%的临床试验未能在目标时间内完成招募受试者。美国国家癌症研究所认为，临床试验入组标准任意排除患者，应简化和扩大。美国FDA也强调，在没有确凿的临床证据的情况下，某些人群通常被排除在临床试验之外。限制性临床试验并不能完全反映药物在批准后使用人群中的有效性和安全性。因此，非常需要有更快的临床试验累积和更好的普遍性的数据驱动的临床入组标准。然而，如何扩大临床入组标准仍然是一个重大挑战。即使是针对同一疾病的类似机制的试验，也常常使用不同的入组标准，越来越多的人关注如何使临床试验更有包容性，但临床试验入组标准的设计仍然具有挑战性。

数据驱动的算法结合真实世界的数据可以改善临床试验中的这些问题。人工智能可以筛选符合的患者，预测哪些患者更有可能参加试验，并从电子健康记录（EHR）中提取特征。

近期，美国斯坦福大学的James Zou研究团队在Nature上发表了题为"Evaluating eligibility criteria of oncology trials using real-world data and AI"的论文。

美国斯坦福大学的James Zou研究团队使用Trial Pathfinder的计算框架，用真实世界的数据系统地评估了不同入组标准对癌症试验人群和结果的影响。研究人员应用Trial Pathfinder来模拟已完成的晚期非小细胞肺癌试验，数据来自美国全国范围的电子健康记录数据库，包括61094例晚期非小细胞肺癌患者。研究显示，许多共同入组标准，包括基于几个实验室值的排除，对试验危险比的影响最小。当研究人员使用数据驱动的方法来扩大临床试验入组限制性标准时，符合条件的患者平均增加了一倍以上，总生存率的危险比平均降低了0.05。这表明，许多不符合原试验标准的患者可能从这些治疗中获益。研究人员通过分析其他类型的癌症和来自不同临床试验的患者安全数据进一步支持这个研究的发现。这种数据驱动的评估临床试验入组标准的方法可以促进更具包容性的临床试验设计，同时维护患者的安全。(生物谷Bioon.com）

原始出处：

Liu， R.， Rizzo， S.， Whipple， S. et al. Evaluating eligibility criteria of oncology trials using real-world data and AI. Nature (2021). doi.org/10.1038/s41586-021-03430-5

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