神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)B细胞消耗剂！CD19单抗Uplizna在欧盟即将获批，豪森药业引进中国!
来源：本站原创 2021-11-13 03:27
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
NMOSD（图片来源：empr.com）
2021年11月12日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Therapeutics公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Uplizna（inebilizumab）：该药是一种人源化抗CD19单克隆抗体，作为一种单药疗法，用于治疗抗水通道蛋白-4免疫球蛋白G血清阳性（AQP4-IgG+）的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。此前，EC已授予Uplizna孤儿药资格（ODD）。
CHMP的建议基于N-MOmentum试验的阳性结果，这是迄今为止在NMOSD方面开展的最大规模临床数据，数据显示：在AQP4 IgG+NMOSD成人患者中，与安慰剂相比，Uplizna将复发风险显著降低77%。
NMOSD是一种中枢神经系统自身免疫性疾病，以严重的视神经炎和横贯性脊髓炎为特征，是一种顽固性疾病。复发可能反复发生，一次复发就可能导致视力下降或轮椅活动。预防复发是疾病治疗的主要目标。Uplizna是一种治疗NMOSD的新机制药物，通过消耗体内的B细胞发挥作用。用药方面，Uplizna在初始2次治疗（间隔2周）后，每半年（6个月）给药一次，这种便利性将为NMOSD患者在预防复发方面提供一种新的治疗选择。
Uplizna活性药物成分inebilizumab（MEDI-551）作用机制
Uplizna于2020年6月获得美国FDA批准、于2021年3月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准：作为一种靶向性CD19 B细胞消耗抗体，用于治疗AQP4 IgG+NMOSD成人患者，降低疾病发作风险。据估计，约80%的NMOSD患者抗AQP4抗体检测为阳性。此前，FDA已授予inebilizumab治疗NMOSD的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。在美国，Uplizna是唯一一种显示在延缓残疾恶化方面具有临床相关性和持久性效果的NMOSD疗法，能够显著降低住院率。在日本，三菱田边制药（MTZXF）用于开发和商业化Uplizna的权利。长期Uplizna治疗已被证明具有良好的耐受性，并在4年或更长时间内持续降低NMOSD发作风险。
Uplizna由Viela Bio开发，该公司是从阿斯利康（AstraZeneca）旗下全球生物制品研发部门MedImmune拆分出来的一家生物制药公司，专注于炎症和自身免疫性疾病领域的创新药物开发。2019年5月底，豪森药业（Hansoh Pharma）与Viela Bio达成了战略合作，在中国开发inebilizumab治疗NMOSD以及其他潜在的炎症/自身免疫和血液学恶性肿瘤适应症。2021年3月15日，Horizon Therapeutics将Viela Bio收购。
值得一提的是，Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。Uplizna的活性药物成分为inebilizumab，这是一种人源化CD19导向性单克隆抗体，与CD19具有很高的亲和力，CD19是一种广泛表达于B细胞的蛋白质，包括分泌抗体的浆母细胞和一些浆细胞。inebilizumab与CD19结合后，这些细胞迅速从循环系统中耗竭，以防NMOSD复发。
NMOSD领域：已有3个药物上市——IL-6R抑制剂Enspryng，C5补体抑制剂Soliris，B细胞消耗剂Uplizna
NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统自身免疫性疾病，其特征是复发，每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和麻痹，有时甚至过早死亡。在NMOSD患者中，大约80%的患者体内存在水通道蛋白-4（AQP4）的自身抗体，这些AQP4-IgG自身抗体被认为是由浆母细胞和浆细胞产生，主要与中枢神经系统中的星形胶质细胞结合。AQP4-IgG抗体与中枢神经系统的结合被认为会引发攻击，从而损害视神经、脊髓和大脑。失明、瘫痪、感觉丧失、膀胱和肠道功能障碍、神经痛和呼吸衰竭都可能是该病的表现。每次NMOSD攻击都会导致进一步的伤害和残疾。NMOSD在女性中更常见，在非白种人中可能更常见。
NMOSD治疗方面，Alexion公司首创C5补体抑制剂Soliris（eculizumab）于2019年获批，成为第一个被批准治疗NMOSD的药物。2020年12月，阿斯利康宣布以390亿美元将Alexion收购。
在2020年，罗氏IL-6R单抗Enspryng（satralizumab）获批上市，成为第二个被批准治疗NMOSD的药物。值得一提的是，Enspryng是第一个也是唯一一个靶向抑制白细胞介素-6受体（IL-6R）活性治疗NMOSD的治疗方案。该药是一种人源化单抗，靶向IL-6受体抑制IL-6信号传导。IL-6是一种细胞因子，据认为在NMOSD的炎症中起关键作用，触发炎症级联反应、导致损伤和残疾。
在中国，Enspryng于2021年4月30日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为中国首个NMOSD治疗药物，适用于12岁及以上青少年及成人患者AQP4-IgG阳性NMOSD的治疗。（生物谷Bioon.com）
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