重磅！拜耳Xarelto(利伐沙班)欧盟即将获批：用于儿科患者治疗静脉血栓栓塞(VTE)&预防VTE复发!
来源：本站原创 2020-11-17 15:27
Xarelto将成为第一个用于儿科患者治疗和预防VTE的口服Xa因子抑制剂。
2020年11月17日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议扩大抗凝血剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）的营销授权，该药是一种口服Xa因子抑制剂，用于从出生至18岁以下、确诊为静脉血栓栓塞（VTE）的儿童患者，包括导管相关血栓（CRT）和脑静脉窦血栓（CVST），治疗VTE以及预防VTE复发。
目前，还没有批准的口服药物可用于治疗VTE儿童。Xarelto目前在VTE成人患者中被常规使用。CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Xarelto将成为第一个被批准用于儿科患者治疗和预防VTE的口服Xa因子抑制剂。
一旦EC通过了更新欧盟产品信息的决定，拜耳将申请专利延长6个月。这一延期将把Xarelto在欧洲的专利期限延长至2024年4月。
拜耳制药部门执行委员会委员、研发负责人Joerg Moeller博士表示：“尽管医学的进步意味着有生命危险的儿童寿命更长、更健康，但那些有VTE风险的儿童的治疗选择仍然有限。不论年龄大小，VTE都是一种非常严重的并发症，因此对所有年龄段的患者都应给予适当的治疗。根据EINSTEIN-Jr 3期研究的数据，Xarelto一旦获得批准，将可以根据迄今为止完成的儿童血栓栓塞最广泛和最全面的临床研究项目的数据，提供安全性和有效性的保证。”
奥地利维也纳医科大学儿科系Christoph Male教授表示：“口服利伐沙班混悬液的可用性，将避免对成人剂型的操作，并大大减少标准抗凝治疗和血液取样所需的注射次数。一旦获得批准，儿科利沃沙班方案将成为未来VTE患儿的一个有利的替代治疗方案。”
VTE（图片来源：outpatientsurgery.net）
CHMP的积极审查意见，基于III期临床研究EINSTEIN-Jr的结果。该研究是有史以来针对VTE治疗的最大规模儿科研究，同时也是评估一种直接口服抗凝剂用于17岁以下儿童群体的首个研究。该研究中，儿童患者接受Xarelto片剂或新开发的口服混悬剂。结果显示：Xarelto治疗儿科患者VTE与当前的标准抗凝治疗相比具有相似的复发性VTE风险和相似的低出血率，其疗效和安全性与先前在VTE成人患者的研究中观察到的结果一致。
EINSTEIN-Jr是一项随机、开放标签III期研究，共入组500例诊断为急性VTE并已开始接受肝素治疗的儿科患者（出生至17岁）。研究中，这些儿科患者以2:1的比例接受开放标签、基于体重调整剂量Xarelto（n=335，片剂或混悬剂）或标准抗凝治疗（n=165，普通肝素、低分子肝素或磺达肝葵钠[fondaparinux]或改用维生素K拮抗剂）。治疗期为3个月，但2岁以下导管相关VTE的儿童接受1个月治疗。治疗结束时进行重复成像。研究的主要疗效指标为症状性复发性VTE（致命或非致命），主要安全性结果为严重出血和临床相关的非严重出血的复合。
2019年7月初，来自EINSTEIN-Jr研究的结果在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布。结果显示，该研究达到了所有预先指定的终点：（1）复发性VTE事件2个组相似，Xarelto治疗组在数值上略低（复发性VTE事件发生率：1.2%[n=4] vs 3.0%[n=5]；HR=0.40，95%CI:0.11-1.41），两个治疗组均无致命性VTE事件发生。（2）临床相关出血方面2个组相似，Xarelto治疗组和标准抗凝组发生率分别为3.0%（n=10，均为非大出血）和1.9%（n=3，2例大出血和1例非大出血）（HR=1.58，95%CI:0.51-6.27）。（3）复发性VTE和大出血复合终点（净临床获益）方面，Xarelto治疗组发生率为1.2%，标准抗凝组发生率为4.2%（HR=0.30，95%CI:0.08-0.93）。（4）在基线和治疗期结束时进行重复成像，显示Xarelto对血栓负担的改善作用优于标准抗凝治疗（p=0.012）：初始VTE量完全消除率，Xarelto治疗组为38.5%，标准抗凝组为26.1%（总反应：1.72,95%CI:1.12-2.69）。
VTE影响着所有年龄段的人，当前儿童VTE的治疗通常依赖于静脉注射抗凝剂，并且需要进行实验室监测和剂量调整。到目前为止，儿童抗凝治疗方案主要基于观察数据和成人数据的外推。EINSTEIN-Jr研究代表了儿科VTE治疗的一个重大进步。
Xarelto是全球用药最广泛的非维生素K拮抗剂口服抗凝剂（NOAC），目前已获批9个治疗适应症，不同国家适应症有所区别。与其他NOAC相比，Xarelto能够为广泛的患者群体提供帮助，预防多种静脉血栓栓塞（VTE）和动脉血栓栓塞（VAT）疾病。
2019年10月，Xarelto获美国FDA批准，用于存在血栓栓塞性并发症风险但不存在高出血风险的住院急性医学疾病患者，预防VTE。随着此次新适应症的批准，可在住院期间为这些患者启动Xarelto治疗，在出院后继续治疗，总的建议持续时间为31-39天。
Xarelto由拜耳和强生合作开发，该药已获全球130多个国家批准。强生负责美国市场销售，拜耳负责美国以外市场。在2019年，Xarelto的全球销售额达到了63.5亿美元。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Positive CHMP opinion for extension of rivaroxaban marketing authorization to treat venous thromboembolism (VTE) in children
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