显著降低复发风险 罗氏IL-6抗体上市申请获FDA/EMA接受

今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已接受其IL-6抗体satralizumab的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的成人和青少年患者。同时，欧洲药品管理局（EMA）也接受了satralizumab的营销授权申请（MAA），并授予其加速评估资格（Accelerated Assessment）。预计FDA和EMA人用药品委员会（CHMP）将在2020年对这一申请做出批复。

NMOSD是一种罕见的失能性中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。患者会出现视力、运动功能和生活质量的下降，严重NMOSD发作可以导致死亡。目前，还没有治疗这种疾病的获批疗法。

虽然NMOSD被认为是由于靶向AQP4的自身免疫抗体进入CNS导致的疾病，但是大约三分之一的患者体内没有靶向AQP4的自身免疫抗体。近年来，促炎症细胞因子IL-6是NMOSD病理发生中的一个新兴重要靶点，它触发炎症级联反应，导致损伤和残疾。罗氏开发的satralizumab是一种完全人源化的IL-6单克隆抗体。它可以抑制IL-6信号通路，并且抑制炎症的产生和靶向AQP4的自身免疫抗体生成。Satralizumab每四周皮下注射一次，对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。去年12月，美国FDA授予该疗法突破性疗法认定。

该申请是基于名为SakuraStar和SAkuraSky的两项关键性3期临床研究的积极结果。这两项试验分别评估了satralizumab作为单一疗法，和与标准疗法联合治疗NMOSD患者的疗效和安全性。SakuraStar的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受satralizumab单药治疗的患者，复发风险降低55%。96周和48周的无复发比例分别为76.1%和72.1%，而在安慰剂组患者的这一比例分别为61.9%和51.2%。此外，在携带AQP4自身抗体的患者亚组中，接受satralizumab单药治疗的患者复发风险可降低74％。96周和48周的无复发比例分别为76.5%和82.9%，而在安慰剂组患者中的这一数字分别为41.1%和55.4%。

SAkuraSky的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受satralizumab与标准疗法联合治疗的患者复发风险可降低62％。96周和48周的无复发比例分别为77.6%和88.9%，而在安慰剂组患者的这一比例分别为58.7%和66%。在携带AQP4自身抗体的亚组中，接受satralizumab与标准疗法联合治疗的患者复发风险可降低79％。96周和48周的无复发比例为91.5%，而在安慰剂组中的这一数字分别为53.3%和59.9%。

“NMOSD患者经常会出现疾病复发，并可能导致永久性的神经损害。Satralizumab已经在试验中显示出可持续96周的疗效，并在广泛的患者群体中显着降低了复发风险，”罗氏全球产品开发部负责人，兼首席医学官Levi Garraway 博士说：“FDA和EMA接受satralizumab的上市申请是我们向NMOSD患者提供新药的道路上迈出的重要一步。我们期待与监管机构合作，尽快将satralizumab带给NMOSD患者。”(生物谷Bioon.com）

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