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杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

来源:本站原创 2020-06-29 01:10


2020年06月28日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日,该公司宣布,已完成向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交新药申请(NDA),以寻求加速批准casimersen(SRP-4045),该药是一种磷酸二酰胺吗啉代寡聚体(PMD),适用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第45号外显子(skipping exon 45)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

值得一提的是,casimersen是第三个使用Sarepta公司专有PMO RNA平台的外显子跳过药物,专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

滚动提交的完成包括来自ESSENCE研究(也称为4045-301研究)casimersen治疗组的数据。这是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照III期研究,评估治疗适合跳过第45号和第53号外显子的DMD患者的疗效和安全性。

来自该研究的一项中期分析显示,与基线和安慰剂相比,接受casimersen治疗的患者通过western blot检测,肌营养不良蛋白的产生在统计学上显著增加。这项研究仍在进行中,并且仍然封盲,以收集更多的疗效和安全性数据。如果casimersen NDA被受理并获得加速批准,完成的ESSENCE研究将作为一项上市后确认研究。

杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病,全世界每3500-5000名男性中就有一人发生。DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因中的改变或突变引起的。DMD的症状通常出现在婴幼儿身上。受影响的儿童可能会经历发育迟缓,如行走、爬楼梯或从坐姿站立困难。随着病情的发展,下肢肌肉无力蔓延到手臂、颈部等部位。大多数患者在十几岁的时候就需要全时(full-time)使用轮椅,然后逐渐丧失独立进行日常生活活动的能力,例如使用洗手间、洗澡和喂食。最终,由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困难需要通气支持,心功能不全会导致心力衰竭。该病是普遍致命的,患者通常在20多岁时就死于这种疾病。

casimersen是一种反义寡核苷酸药物,利用Sarepta专有的磷酸二酰胺吗啉代寡聚体(PMO)化学和外显子跳过技术,跳过DMD基因的第45号外显子。casimersen被设计用于结合肌营养不良蛋白pre mRNA的第45号外显子,从而在携带基因突变适合跳过第45号外显子的DMD患者的mRNA处理过程中排除或“跳过”该外显子。外显子跳过是为了允许产生一个内部截短的肌营养不良蛋白。

截至目前,Sarepta利用PMO化学和外显子跳过技术开发的2款药物获得了美国FDA的批准:(1)2019年,Vyondys 53(golodirsen)获得批准,用于治疗经检测证实适合使用跳过第53号外显子(exon 53 skipping)治疗的DMD患者,这类患者约占DMD患者总数的8%。(2)2016年,Exondys 51(eteplirsen)获得批准,用于治疗经检测证实适合使用跳过第51号外显子(exon 51 skipping)治疗的DMD患者,这类患者约占DMD患者总数的12%。

Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram表示:“完成casimersen NDA提交,是我们为尽可能多的DMD患者提供治疗的一个重要里程碑。如果获得批准,casimersen将是我们第3个被批准治疗DMD的疗法。与我们其他已被批准的疗法一起,我们有潜力治疗美国近30%的DMD患者。”(生物谷Bioon.com)

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