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表观遗传学新药!首创EZH2抑制剂tazemetostat治疗上皮样肉瘤获美国FDA专家委员会全票通过!

来源:本站原创 2019-12-20 08:28


2019年12月20日/生物谷BIOON/--Epizyme是一家临床阶段的美国生物制药公司,致力于开发创新性的表观遗传学药物来改写癌症及其他严重疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA肿瘤药物顾问委员会(ODAC)以11票对0票的投票结果,支持了tazemetostat作为一种药物治疗转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)患者的利益-风险比(benefit-risk profile)。

tazemetostat是一种口服、首创(first-in-class)EZH2抑制剂,该药是一种表观遗传学药物,其新药申请(NDA)正在接受FDA的优先审查,处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年1月23日。该NDA申请加速批准tazemetostat用于不适合进行治愈性手术(curative surger)的转移性或局部晚期EC患者。

该药NDA的提交,主要基于正在进行的II期研究中上皮样肉瘤队列62例患者的数据。该队列数据已在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。结果显示,tazemetostat治疗获得了临床意义的、持久的缓解,并且安全性和耐受性良好。这62例患者中,有24例为初治患者,38例为复发性和/或难治性患者。截止2018年9月17日,初治患者中的客观缓解率(ORR)为25%、中位缓解持续时间(DoR)为41.1个月、疾病控制率(DCR)为42%、中位总生存期(OS)尚未达到;复发和/或难治性患者中的ORR为8%、DoR尚未达到、DCR为16%、中位OS为47.4个月;整个研究患者中,ORR为15%、DoR尚未达到、DCR为26%、中位OS为82.4个月。

Epizyme公司总裁兼首席执行官Robert Bazemore表示:“今天ODAC的审查结果,是朝着解决EC患者群体中关键需求迈出的重要一步。这标志着多年来Epizyme团队辛勤工作取得的一个了不起的成就。如果获得批准,我们将有机会改变这种毁灭性癌症患者的治疗方式。目前,我们的商业化准备工作已经完成,我们期待着FDA的最终批准。”

tazemetostat分子结构式(图片来源:Wikipedia)

tazemetostat是一种口服、强效、首创(first-in-class)、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶,如被异常激活,将导致控制细胞增殖的基因失调,从而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中,tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

目前,tazemetostat正被开发用于多种类型的血液系统恶性肿瘤(非霍奇金淋巴瘤:复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤[DLBCL]、滤泡性淋巴瘤[FL])和基因定义的实体肿瘤(上皮样肉瘤、滑膜肉瘤、INI1阴性肿瘤、去势抵抗性前列腺癌、铂耐药实体瘤等)。此外,Epizyme还与多家制药公司达成了广泛合作,包括罗氏、葛兰素史克、勃林格殷格翰、新基、卫材等。

Epizyme公司管线资产(点击查看大图)

Epizyme公司拥有tazemetostat在日本以外地区的全球开发和商业化权利。在日本,卫材拥有tazemetostat的开发和商业化权利,并拥有在亚洲其他地区的首次协商权。

除了tazemetostat之外,Epizyme公司管线中还拥有多款表观遗传学药物,包括DOT1L抑制剂pinometostat、G9A抑制剂EZM8266、PRMT5抑制剂和其他小分子肿瘤学项目。(生物谷Bioon.com)

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