Nat Biomed Eng：新型基因疗法策略
来源：本站原创 2019-12-19 06:08
近日，科学家开发了一种新的基因疗法，可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒，并用于治疗疾病。在该研究中，实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。
2019年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，科学家开发了一种新的基因疗法，可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒，并用于治疗疾病。在该研究中，实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。
外泌体作为治疗材料具有很多优势，其中包括数量庞大以及不会引起免疫学反应等。在这项研究中，作者通过特定的手段使得人类细胞分泌数百万个外泌体，这些外泌体在被收集和纯化后可用作含有药物的纳米载体。当他们被注入血液中后，能够快速地找到目标部位并展开治疗
相关结果最近发表在《自然生物医学工程》杂志上。
首先，作者开发了一种被称为“组织纳米转染（TNT）”的技术，该技术基于纳米芯片将生物货物直接输送到皮肤中，从而将成年细胞转化为任何感兴趣的细胞类型，以便在患者自身体内进行治疗。随后，作者们发现：外泌体是将再生物质输送到皮肤表面以下组织的关键。
科学家在纳米工程硅片上放置了大约一百万个来自于供体的细胞（例如从人脂肪中收集的间充质细胞），并利用电刺激将合成的DNA注入供体细胞中。之后，细胞会合成并分泌大量的外泌体，其中就含有此前注入的DNA分子。
当然，对于任何基因治疗来说，找到合适的靶基因是最重要的一步。在这项研究中，研究人员选择靶向一种称为PTEN（一种癌症抑制基因）的基因来测试神经胶质瘤脑肿瘤的治疗结果。
作者称，每个包含信使RNA的囊泡都被转化为可运输的纳米颗粒，而无需担心血脑屏障。 “这样做的好处是没有毒性，也没有激发免疫反应的可能。此外，相比于大多数药物无法进入大脑，外泌体具有自由通过的优势”。
在小鼠中进行的测试表明，与对照相比，携带目的片段的外泌体能够减慢脑瘤的生长。
作者称，由于外泌体可以安全地进入大脑，这种药物输送系统有望在神经系统疾病如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病中得到进一步应用。（生物谷Bioon.com）
资讯出处：A new gene therapy strategy, courtesy of nature
原始出处：Zhaogang Yang, Junfeng Shi, Jing Xie, Yifan Wang, Jingyao Sun, Tongzheng Liu, Yarong Zhao, Xiuting Zhao, Xinmei Wang, Yifan Ma, Veysi Malkoc, Chiling Chiang, Weiye Deng, Yuanxin Chen, Yuan Fu, Kwang J. Kwak, Yamin Fan, Chen Kang, Changcheng Yin, June Rhee, Paul Bertani, Jose Otero, Wu Lu, Kyuson Yun, Andrew S. Lee, Wen Jiang, Lesheng Teng, Betty Y. S. Kim, L. James Lee. Large-scale generation of functional mRNA-encapsulating exosomes via cellular nanoporation. Nature Biomedical Engineering, 2019; DOI: 10.1038/s41551-019-0485-1
外泌体作为治疗材料具有很多优势，其中包括数量庞大以及不会引起免疫学反应等。在这项研究中，作者通过特定的手段使得人类细胞分泌数百万个外泌体，这些外泌体在被收集和纯化后可用作含有药物的纳米载体。当他们被注入血液中后，能够快速地找到目标部位并展开治疗
相关结果最近发表在《自然生物医学工程》杂志上。
（图片来源：Www.pixabay.com）
首先，作者开发了一种被称为“组织纳米转染（TNT）”的技术，该技术基于纳米芯片将生物货物直接输送到皮肤中，从而将成年细胞转化为任何感兴趣的细胞类型，以便在患者自身体内进行治疗。随后，作者们发现：外泌体是将再生物质输送到皮肤表面以下组织的关键。
科学家在纳米工程硅片上放置了大约一百万个来自于供体的细胞（例如从人脂肪中收集的间充质细胞），并利用电刺激将合成的DNA注入供体细胞中。之后，细胞会合成并分泌大量的外泌体，其中就含有此前注入的DNA分子。
当然，对于任何基因治疗来说，找到合适的靶基因是最重要的一步。在这项研究中，研究人员选择靶向一种称为PTEN（一种癌症抑制基因）的基因来测试神经胶质瘤脑肿瘤的治疗结果。
作者称，每个包含信使RNA的囊泡都被转化为可运输的纳米颗粒，而无需担心血脑屏障。 “这样做的好处是没有毒性，也没有激发免疫反应的可能。此外，相比于大多数药物无法进入大脑，外泌体具有自由通过的优势”。
在小鼠中进行的测试表明，与对照相比，携带目的片段的外泌体能够减慢脑瘤的生长。
作者称，由于外泌体可以安全地进入大脑，这种药物输送系统有望在神经系统疾病如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病中得到进一步应用。（生物谷Bioon.com）
资讯出处：A new gene therapy strategy, courtesy of nature
原始出处：Zhaogang Yang, Junfeng Shi, Jing Xie, Yifan Wang, Jingyao Sun, Tongzheng Liu, Yarong Zhao, Xiuting Zhao, Xinmei Wang, Yifan Ma, Veysi Malkoc, Chiling Chiang, Weiye Deng, Yuanxin Chen, Yuan Fu, Kwang J. Kwak, Yamin Fan, Chen Kang, Changcheng Yin, June Rhee, Paul Bertani, Jose Otero, Wu Lu, Kyuson Yun, Andrew S. Lee, Wen Jiang, Lesheng Teng, Betty Y. S. Kim, L. James Lee. Large-scale generation of functional mRNA-encapsulating exosomes via cellular nanoporation. Nature Biomedical Engineering, 2019; DOI: 10.1038/s41551-019-0485-1
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