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神经母细胞瘤新药!Y-mAbs公司GD2靶向抗体naxitamab美国申请上市,联合GM-CSF总缓解率78%

来源:本站原创 2019-11-30 13:56


2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Y-mAbs是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,致力于开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。近日,该公司宣布,在美国食品和药物管理局(FDA)的滚动审评(Rolling Review)程序中,已向该机构提交了naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤生物制品许可申请(BLA)的第一部分。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤,是婴幼儿最常见的肿瘤之一,尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率,但幸存者有很高的复发风险。

naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面,包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合,能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统,从而达到杀伤肿瘤的效果。在美国,FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格(ODD);在2018年8月,FDA还授予了naxitamab突破性药物资格(BTD),联合GM-CSF治疗高危神经母细胞瘤。

目前,naxitamab处于临床开发,用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。突破性药物资格(BTD)认定将帮助Y-mAbs与FDA审查团队进行频繁的互动。滚动审评(Rolling Review)程序允许Y-mAbs提交BLA的单个部分进行审查,而不是等到所有部分都完成后在提交给FDA进行审查。如果获得批准,Y-mAbs打算在美国市场商业化naxitamab。

naxitamab作用机制(图片来源:Y-mAbs公司网站)

今年10月25日,Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者I/II期12-230研究(NCT01757626)的最新数据。

该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者,这些患者对强化诱导治疗无效,并且超过一半的患者也对二线化疗难治。研究中,这些患者接受了naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示,客观缓解率(ORR)为78%、有50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。

该研究的另一个亚组包括35例对挽救性疗法(salvage therapy)有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者,其中30例可评估疗效。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发两次或两次以上,有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中,naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率(ORR)为37%,表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

Y-mAbs公司首席执行官Claus Moller博士表示:“我对Y-mAbs团队和我们的临床研究人员感到骄傲和赞赏,他们帮助实现了这一关键里程碑。我们相信,此次BLA提交对Y-mAbs和神经母细胞瘤患者来说是一个重要的里程碑。”(生物谷Bioon.com)

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