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降低心包炎发作次数20倍!Kiniksa公司新药获FDA突破性疗法认定

来源:药明康德 2019-11-21 12:55

 

今日,Kiniksa Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定,用于治疗复发性心包炎(RP)。Rilonacept将RP患者的疾病发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次,并显着改善患者的各项临床症状。

RP是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病,它影响15%至30%的急性心包炎患者。这种疾病的患者会有反复的胸痛发作,且伴有危及生命的并发症,严重限制患者的身体活动和日常生活。目前,标准疗法有非甾体类抗炎药(NSAIDs),秋水仙碱,和皮质类固醇(CS)药物,长期使用这些药物会对患者造成安全问题,尤其是CS药物。白介素-1(IL-1)是介导这种疾病的病理生理的细胞因子之一,心包中的IL-1α和IL-1β引起的组织损伤受刺激后会分泌额外的IL-1α和IL-1β,从而造成心包炎症的延续。

Rilonacept是一种皮下注射的可溶性融合蛋白,由IL-1受体1(IL-1R1)胞外部分的配体结合域,和IL-1受体辅助蛋白(IL-1RAcP),呈线性连接至人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结合域。它通过充当一种可与IL-1α和IL-1β结合的受体来抑制IL-1的信号传导,从而阻断它们与细胞表面IL-1受体相互作用。Rilonacept是由再生元(Regeneron)公司发现并开发,Kiniksa公司获得其独家许可后进一步开发治疗RP患者。此前,再生元公司已经以Arcalyst为商品名将rilonacept在美国获批上市,用于治疗冷卟啉相关的周期性综合症(CAPS)。

该突破疗法的认定是基于rilonacept在一项2期临床试验中取得的积极结果。试验结果显示,在6个月的治疗期间,与患者的自然病史相比,接受rilonacept治疗的患者的心包炎发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次。此外,rilonacept使RP患者的疼痛相关生活质量(QoL),以及C反应蛋白(CRP)水平,心包积液,心脏活动变化等心包炎临床表现得到快速改善。

在含有CS药物依赖性患者的亚组中,患者接受rilonacept治疗后没有心包炎复发的现象发生,且在此期间未接受CS药物的治疗。该试验的积极数据支持Kiniksa公司继续开展rilonacept治疗RP的关键性3期临床试验

“这项2期试验的数据表明,在减少或停止CS药物使用的同时,rilonacept同样可以减少RP患者心包炎的复发。Rilonacept有潜力满足这一高度未满足的治疗需求,改善患者的生活状况,”Kiniksa首席执行官,兼董事会主席Sanj K. Patel先生说:“我们将继续进行治疗RP患者的关键性3期临床试验,有望在2020年下半年获得重要数据。”(生物谷Bioon.com)

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