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俄罗斯科学家已在人类卵子中开展旨在校正耳聋基因突变的基因编辑实验

来源:本站原创 2019-10-26 16:09

2019年10月26日讯/生物谷BIOON/---俄罗斯生物学家Denis Rebrikov已开始对具有正常听力的女性捐赠的卵子进行基因编辑,以了解如何让一些聋哑夫妇生下没有携带损害听力的基因突变的孩子。这个消息在他于今年10月17日发送给Nature期刊的电子邮件中有详细说明。它是今年6月份开始的一系列事件中的最新一起,当时Rebrikov告诉Nature期刊他有意利用流行的CRISPR工具制造出抵抗HIV感染的基因编辑婴儿,当然这一意图备受争议。

图片来自Thomas Splettstoesser (Wikipedia, CC BY-SA 4.0)。

Rebrikov的这封最新电子邮件是在今年9月俄罗斯杂志N+1上发表的一篇报道之后发送的。该报道称,一对聋哑夫妇已经开始了采卵程序,所获得的卵子将被用来制造一个基因编辑婴儿,不过Rebrikov已进行过基因编辑的卵子来自没有携带损害听力的基因突变的女性。他说,这些实验的目的是更好地了解潜在有害的“脱靶”突变,这是使用CRISPR-Cas9对胚胎进行基因编辑所面临的一种已知的挑战。

Rebrikov在他发送给Nature期刊的电子邮件中明确表示,他尚不打算制造这样的一个婴儿。此前有报道称,他计划在今年10月申请在女性体内植入基因编辑胚胎,但是这一计划已被推迟。

不过,他说他将很快公布其卵子实验的结果,这些实验涉及测试利用CRISPR修复从携带与耳聋相关的GJB2基因突变的人身上获得的体细胞中这种基因突变的能力。如果没有采取干预措施(比如使用助听器或人工耳蜗),那么携带具有两个GJB2突变拷贝的人将听不到声音。Rebrikov说,这些结果将为临床研究打下基础。

Rebrikov补充说,他已获得当地审查委员会的许可来开展他的研究,但是这并不允许将经过基因编辑的卵子移植到子宫中并随后怀孕。

Rebrikov说,除了这对同意开始接受采卵手术的聋哑夫妻外,他还在与另外四对夫妻进行讨论,其中在这四对夫妻中,两个准父母都携带两个突变的GJB2基因拷贝。他说,他想帮助像这样的夫妇生下一个听力未受损害的孩子。

Rebrikov在他最近的电子邮件中还提供了有关这对同意接受采卵手术的夫妇的进一步信息。在今年9月份,N+1杂志报告说,这对夫妻没有签署同意书,并出于个人原因放弃了制造基因编辑儿童的想法。

但是Rebrikov如今说,这只是一个暂时的障碍。他指出,这名捐卵的女性在接受人工耳蜗植入时提出给一个月的“缓冲期”来考虑一下。

Rebrikov还强调,未经俄罗斯联邦卫生部批准,他不会开展下去。“未经监管机构的许可,我绝对不会植入经过基因编辑的胚胎。”

这可能不会很快实现。上周,俄罗斯联邦卫生部发表声明说,制造基因编辑婴儿还为时过早。Rebrikov说,“很难预测”他何时会获得许可,但这将在所有必要的安全检查完成之后开展。

加倍下注

今年6月,Rebrikov因计划制造抵抗HIV感染的婴儿而声名鹊起。这一消息震惊了国际研究人员,他们担心他会跟随中国科学家贺建奎(He Jiankui)的脚步。贺建奎去年宣布了制造出世界上首批基因编辑婴儿,即一对双胞胎女孩,她们的基因组经过编辑而备受争议。

与贺建奎一样,Rebrikov计划利用CRISPR破坏相同的基因---CCR5。CCR5基因表达的蛋白可以使得HIV入侵宿主细胞,并且带有该基因的一个突变拷贝的人感染这种病毒的可能性要小得多。但是许多科学家说,这种潜在地抵抗HIV感染的好处抵不上基因编辑的未知风险,这是因为还有其他方法可以阻止HIV从父母传播给孩子。

根据Rebrikov的最新电子邮件,他尚未放弃编辑CCR5基因的计划。他说,他开始寻找想要生孩子并且对抗HIV药物反应不佳的女性HIV感染者。他认为,这类人可能是开展这类实验的良好候选人,这因为这些女性将这种病毒传播给孩子的机会更高,尽管许多科学家认为任何试图在胚胎中使用基因编辑来修改CCR5的做法都是错误的。他告诉Nature期刊,他仍在寻找这样的女人。他说:“但是,这样的人很少。”

与此同时,Rebrikov承担了另一个项目---修复人类胚胎中的GJB2基因突变。

一些科学家和伦理学家也质疑这种方法的好处,毕竟听力损失并不是一种致命的疾病。作为CRISPR基因编辑工具的先驱,美国加州大学伯克利分校生物学家Jennifer Doudna说:“这个项目是不顾后果的机会主义,显然是不道德的。它损害了一项旨在帮助而非损害的技术的可信度。”

在去年11月贺建奎发表爆炸性言论后,世界卫生组织(WHO)委托一个委员会制定一个国际框架来管理基因编辑的临床应用。今年8月,这个WHO委员会还启动了一个国际注册中心,以监督利用人类基因编辑开展的临床研究。由美国国家科学院、美国国家医学科学院和英国皇家学会成立的一个国际委员会也正在准备一个框架,指导生殖系基因编辑的临床研究,该框架预计将于2020年春季发布。这个国际委员会将在今年11月14日至15日举行一次公开会议来收集大家的意见。

Rebrikov上个月告诉彭博社,在将基因编辑转移到临床时,他想要遵守国际上一致同意的规定。但是他也对目前尚不存在这样的规定感到沮丧。

英国弗朗西斯克里克研究所发育生物学家、WHO委员会成员Robin Lovell-Badge说,Rebrikov应当等到达成明确的框架之后,这将需要时间。“这不是一件简单的事情,认为我们可以在几个月内在一个非常复杂的科学领域和潜在的临床领域提出全球监管解决方案的想法是荒谬的。”(生物谷 Bioon.com)

参考资料:

1.Russian biologist plans more CRISPR-edited babies
https://www.nature.com/articles/d41586-019-01770-x

2.第二个贺建奎?俄罗斯科学家计划制造更多的基因编辑婴儿
http://www.bioon.com/article/6739833.html

3. World Health Organization panel weighs in on CRISPR-babies debate
https://www.nature.com/articles/d41586-019-00942-z

4. Russian ‘CRISPR-baby’ scientist has started editing genes in human eggs with goal of altering deaf gene
https://www.nature.com/articles/d41586-019-03018-0


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