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升血小板药物!安进Nplate获美国FDA批准,可用于免疫性血小板减少症(ITP)成人患者早期治疗

来源:本站原创 2019-10-22 23:07


2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进(Amgen)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中,显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。

ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了Nplate的适用人群,可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月,FDA还批准了Nplate用于治疗ITP儿科患者的sBLA。

自从被FDA批准作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里,Nplate已改变了无数患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更多的灵活性。此次批准,将使Nplate在ITP治疗方面更早的发挥作用。

此次sBLA是基于一项开放性单臂II期试验,该试验入组了75例成人患者,这些患者确诊ITP时间≤6个月,并且对包括皮质类固醇在内的一线疗法应答不足(血小板计数≤30×10的9次方/L)。这些患者从ITP确诊到研究开始的中位时间为2.2个月。在研究的12个月治疗期间,患者每周接受一次Nplate皮下注射,并进行个体剂量调整以维持血小板计数(50-200×10的9次方/L)。

结果显示:在主要终点方面,在12个月治疗期间(95%CI:10,11)血小板应答(>50×10的9次方/L)的中位月数为11个月,首次血小板应答的中位时间为2.1周(95%CI:1.1,3.0)。此外,93%(70例)的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面,32%(24)的患者实现至少6个月的缓解,定义为在没有Nplate和任何ITP药物(伴随或抢救)的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。

该试验中,Nplate的安全性在患者中相似,无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应(发生率至少为5%,并且Nplate的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%)包括:支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽,恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中,血小板增多症的不良反应发生率为2%。

安进研发执行副总裁David M. Reese表示,“这些新数据是首次前瞻性地检查ITP患者的无治疗缓解情况。有32%的患者在对首个疗程类固醇治疗无效后立即接受Nplate治疗并在无Nplate或其他ITP药物的情况下维持血小板应答至少6个月。此次批准,将使患者有机会在发病早期接受Nplate治疗,从而可能减少他们长期使用类固醇的需求。我们很高兴能为更多患有这种罕见血液疾病的患者提供Nplate。”

免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在美国,ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上,TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。

Nplate是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升ITP患者血小板计数。在美国,Nplate已获批准用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的ITP成人患者,以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至目前,Nplate已获全球69个国家批准。(生物谷Bioon.com)

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