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全球首个长效C5抑制剂!美国FDA批准Ultomiris新适应症,治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)

来源:本站原创 2019-10-22 14:57


2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)一个新的适应症,用于治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)成人和儿科(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准,对于体重小于20公斤的儿科患者,在负荷剂量(loading dose)后,Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。

目前,Ultomiris治疗aHUS的新适应症申请正在接受欧盟和日本监管机构的审查。aHUS是一种极为罕见的疾病,可通过对血管壁和血栓的损伤对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害。aHUS可导致器官突然衰竭或随时间缓慢丧失功能,可能导致需要移植,在某些情况下甚至死亡。

此次批准,基于2项全球性、单臂、开放标签研究(一项在成人aHUS、另一项在儿童aHUS中开展)的数据。目前,儿科研究正在进行中,16例儿童患者中共有14例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数(血小板计数和乳酸脱氢酶)和改善肾功能(通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量)来评价。

结果显示,在最初26周治疗期间,54%成人和71%儿童(中期数据)表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和93%儿童中减少了血小板减少症(低血小板计数)、在77%成人和86%儿童中减少了溶血(红细胞破坏)、在59%成人和79%儿童(中期数据)改善了肾功能。在这些研究中,最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。为了将患者的风险降到最低,为Ultomiris制定了专门的风险减灾计划(包括REMS)。

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗4种超级罕见病,分别为:PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

目前,Alexion严重依赖Soliris,该公司超过80%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2018年的全球销售额达到了35.63亿美元,较2017年(28.43亿美元)增长达25.3%。业界预测,今年8月批准的NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外,Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris,后者分别于2018年12月、2019年6月、2019年7月获得美国、日本、欧盟批准PNH适应症。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

业界预测,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。医药市场调研机构EvaluatePharma预测,Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元。目前,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。(生物谷Bioon.com)

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